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获得性性障碍性贫血(AA)是免疫介导的骨髓(BM)故障,其中骨髓破坏是由细胞毒性T细胞驱动的 - 介导的对造血干细胞的自身免疫攻击。儿童和成年人的主要诊断挑战是排除可能的潜在先天性疾病和骨髓增生。治疗选择的选择,无论是同种异体造血细胞移植(ALLOHCT)还是免疫抑制治疗(IST),取决于患者的年龄,合并症,以及获得合适的供体和有效的治疗剂。自2022年以来,马匹抗猜测球蛋白(HATG)再次在欧洲提供,建议IST作为比兔子ATG更有效的选择。因此,有必要对免疫抑制策略进行更新。尽管使用HATG和Eltrombopag对新的免疫抑制方案的反应得到了改善,但某些患者尚未治愈或仍处于产生性膨胀或克隆进化的危险,需要推迟alloHCT。移植场已经发展,变得更安全,更容易获得。来自无关捐助者的预先AlloHCT正在成为一个诱人的选择。使用移植后环磷酰胺,单倍体HCT也提供了有希望的结果。在本文中,我们根据可用的指南和最近发表的研究介绍了针对儿科和成人患者严重AA的最新技术。

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