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roctavian是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，该疗法用于治疗患有严重的血友病A（先天性因子VIII缺乏率<1 iu/dl）而没有预先存在抗体抗体抗体抗体抗体血清型5被Fda-apprrave test test的抗体抗体，而没有预先存在的抗体。Roctavian在2023年6月获得FDA批准为血友病的第一种基因疗法A.它提供了编码人类凝血因子VIII（HFVIII-SQ）的转域删除的SQ形式的转基因的功能副本，以取代有效止血所需的缺失凝血因子VIII。血友病是一种X连锁疾病，主要影响雄性，会干扰正常的凝结过程，这可能导致组织，关节和器官出血。血友病A比血友病B更常见。它是由导致缺乏凝血因子VIII的错误基因引起的。标准治疗方法是替换缺失因子或使用Hemlibra。严重的患者可能需要每周3次输注因子。成功的基因疗法将消除对预防性因子产品使用的需求。批准是基于3阶段Gener8-1研究中的数据，在该研究中，与VIII因子预防因子相比，Roctavian大大提高了VIII活性并降低了VIII使用和出血的年化速率。功效和安全性也得到了1/2阶段研究的5年数据的支持。
roctavian（valoctocogene roxaparvovec）
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