概述本文档介绍了食品和药物管理局批准的一种局部基因疗法Vyjuvek(Beremagene Geperpavec)的使用,用于治疗营养不良表皮细胞溶质(DEB)。营养不良的表皮溶解Bulosa可以主要是(DDEB)或隐性遗传(RDEB)。在这种疾病中,由Col7a1基因突变引起的VII型胶原蛋白缺陷。此缺陷导致缺乏稳定的皮肤表皮粘附。因此,个人患有粘膜在内的皮肤很大。通过基因检测,免疫荧光映射(IFM)和/或电子显微镜(TEM)的传播确认确认确认以确定精确的亚分类。目前,尚无任何明确治疗,症状护理是疾病管理的主要手段。预防新水泡以及伤口护理一直是该疾病的主要治疗方法。
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