NICE 是否会考虑真实世界数据 (RWD) 进行 HTA 评估?

答案是“是”,但问题是以何种方式?Che 等人的一篇论文 (2024) 研究了 2016-2023 年 HTA 评估中真实世界数据 (RWD) 的使用情况。在此期间,11% 的 HTA 提交包含真实世界数据。此外,他们发现:提交中考虑的 RWD 的主要来源是疾病……

来源:医疗经济学家
答案是“是”,但问题是以何种方式?Che 等人 (2024) 的一篇论文研究了 2016-2023 年 HTA 评估中真实世界数据 (RWD) 的使用情况。在此期间,11% 的 HTA 提交包含真实世界数据。此外,他们发现:提交中考虑的 RWD 的主要来源是疾病登记处和电子健康记录。RWD 主要用于提供外部对照组,以便在单组试验中进行比较,并在推断试验随访以外的生存数据时告知长期治疗效果。随着时间的推移,对治疗组之间潜在系统差异的调整有所改善;然而,大约三分之一的提交仍然依赖未调整的治疗比较……超过三分之一的提交依赖于简单和/或未调整的治疗比较……我们看到 RWD 作为 NICE HTA 提交的一部分的使用趋势正在增加。在 64 份具有 RWD 的 HTA 提交中,三分之二(n=44)仅在基准情况下考虑了 ECA 分析的 RWD,9 份在基准情况和敏感性分析中均予以考虑,11 份仅在敏感性/情景分析中考虑了 RWD。大多数情况下(44 份中的 30 份)进行了混杂调整,使用的方法包括加权(n=20)、匹配(n=7)、回归(n=4)和模拟治疗比较(n=2)。为什么不使用 RWD?对于生存期外推,提供了许多理由:在 20 份提交中,现实世界的 ECA [外部对照组] 被认为不适合外推,原因多种多样,例如 (1) 随访时间短、(2) 纳入英国临床实践中未观察到的治疗方法,以及 (3) 未收集关键终点(例如无进展生存期)。您可以在此处阅读全文。
Che 等人。 (2024)

我们发现 RWD 在 NICE HTA 提交中的使用率呈上升趋势。

为什么不使用 RWD?对于生存推断,提供了一些理由:

此处 此处