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传言又来了：基因疗法给数百万儿童带来希望
一种治疗儿童耳聋的新方法已经成功测试。
来源:安全实验室新闻频道一种治疗儿童耳聋的新方法已经成功测试。
世界上首次进行了临床试验，将基因疗法引入患有遗传性耳聋的儿童的双耳中。全球有超过 2600 万人患有先天性耳聋，直到今天还没有可以治愈遗传性耳聋的药物或治疗方法。
执行基因疗法已被视为恢复听力和改善全球数百万人生活质量的潜在方法。这项关键临床试验是与美国研究人员合作在中国眼耳鼻喉医院进行的。
该实验在恢复受 OTOF 基因突变（导致常染色体耳聋）影响的双耳听力方面取得了可喜的结果。治疗后，儿童可以培养在嘈杂环境中定位声音并提高语音识别能力。
显示高达 60% 的儿童耳聋病例是由遗传因素引起的。 OTOF 基因突变会导致一种特定形式的遗传性耳聋，称为 9 型常染色体隐性耳聋 (DFNB9)。这种突变阻止了耳铁蛋白的形成，耳铁蛋白是一种将声音脉冲从内耳传输到大脑所需的功能蛋白。
基因检测基于第一阶段的结果，当时仅对孩子的一只耳朵进行了治疗。第一阶段的结果于一月份公布。然而，该团队的主要目标是恢复双耳的听力，让患者能够感知三个维度的声音。三维听觉对于有效沟通非常重要，对于日常任务也至关重要。
对 5 名儿童进行了为期 13 或 26 周的连续随访。在随访期间，报告了 36 种副作用，但没有一种副作用很严重或引起并发症。