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通过 AAV 介导的工程紧凑表观遗传编辑器递送全脑沉默朊病毒蛋白 | 科学
朊病毒病是由朊病毒蛋白 (PrP) 错误折叠成致病的自繁殖构象引起的，导致快速发作的痴呆和死亡。然而，消除内源性 PrP 会阻止朊病毒病的进展。在这项研究中，我们描述了...
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