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加州大学洛杉矶分校的科学家推进了致命血液疾病的基因疗法
在培养患者细胞中，基因治疗成功地将正常的α-珠蛋白蛋白产生恢复到健康水平。
来源:UCLA关键要点
- ucla研究人员在开发α丘脑贫血的大关的干细胞基因治疗方面已取得了长足的进步α-珠蛋白蛋白的产生达到健康水平，使改性细胞能够产生功能性血红蛋白。
多亏了开创性的输血技术，曾经是子宫中致命的诊断现在可以导致活产。但是，这一医学进步造成了一个新的挑战：越来越多的患有该诊断的儿童（严重的遗传性血液疾病alpha thalassya）需要终身专业护理。
但是，由基因治疗先驱者唐纳德·科恩（Donald Kohn）博士领导的UCLA研究小组正在为这种疾病开发一次性的干细胞基因治疗治疗，该治疗可能是可以治愈的。研究结果在细胞报告医学中详细介绍。
Donald Kohn博士 细胞报告药物。 Eli和Edyth在UCLA的再生医学和干细胞研究中心。一种经过验证的个性化医学方法
UCLA研究小组的基因疗法消除了这两个挑战。