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研究强调基因治疗需要标准化测量方法
科学家研究了用于测量某些基因治疗研究和治疗中部署的改良病毒的多种技术。
来源:美国国家标准技术研究所一些基因疗法使用改良的腺相关病毒 (AAV)（如图所示）将治疗性遗传物质传递到患者的细胞中。
图片来源：Thomas Cleveland (IBBR/NIST)
图片来源：研究人员评估了基因疗法中常用的几种测量技术，这一发现对最有前途的尖端医学治疗方法之一具有重要意义。该研究确定，其中一种最流行的技术“存在问题”，需要进一步开发和标准化。
在基因治疗中，一个人的缺陷基因被替换或修改，以治疗或预防疾病。目前市场上大约有二十多种产品，数百项临床试验(link is external)正在进行或计划进行，这种治疗方法被誉为针对从镰状细胞到癌症等疾病的根本遗传原因的革命性方法。
二十多种产品 数百项临床试验一些基因治疗方法使用改良的腺相关病毒 (AAV) 将治疗性遗传物质递送到患者的细胞中。这些 AAV 经过改造，可以针对特定细胞类型。然后，它们的传染性遗传物质被治疗性遗传物质替换，并将它们注射到患者体内。
它们是正确测量 AAV 载体（正如它们的名称）对其安全性和有效性至关重要。
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