详细内容或原文请订阅后点击阅览
UCLA在2025年3月5日的新闻中
UCLA研究人员正在开发一个基因编辑平台，旨在纠正囊性纤维化的根本原因。
来源:UCLA关键要点
- UCLA研究人员正在开发一个创新的基因编辑平台，旨在通过吸入的雾气纠正囊性纤维化的根本原因，为不从现有药物中受益的患者提供希望。Scientists使用脂质纳米颗粒（微小的分子载体）（微小的分子载体）（用于将基因的射击工具直接运输到肺部茎细胞中，可以直接运输基因的靶标，是cyetim cyetim cyetim。纳米颗粒平台可能是治疗其他遗传肺疾病甚至肌肉营养不良和镰状细胞病等疾病的变革工具。
想象一个未来，治疗囊性纤维化就像深呼吸一样简单。这正是UCLA的Eli和Edythe Recenerative Medicine and Stem Tell Research的Edythe Broad Center的小儿医师科学家团队正在努力实现的目标。
Eli和Edyth的宽阔医学和干细胞研究中心，UCLA Donald Kohn博士， 由于腺苷脱氨酶缺乏症或ADA-SCID而开发了其他单基因疾病的疗法，例如严重的合并免疫缺陷。“这就像试图进入诺克斯堡，” UCLA杰出的微生物，免疫学和分子遗传学的教授Kohn说。 “有多个障碍 - 浓密的粘液，炎症和细胞在气道底部的位置。”
Brigitte Gomperts博士