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生物技术风险投资的夏天
Brian Cheng，COL & WH '27，罗克利奇，佛罗里达州 在我的网球教练因罕见的克雅氏病去世后，我留下了很多疑问，为什么患有罕见疾病的患者往往只有有限的治疗选择并面临如此多的......
来源:宾夕法尼亚大学职业服务博客Brian Cheng，COL & WH ’27，佛罗里达州罗克莱奇
在我的网球教练因罕见的克雅氏病去世后，我留下了很多疑问，为什么患有罕见疾病的患者的治疗选择往往有限，并且在获得适当护理方面面临如此多的挑战。这段经历促使我在实验室内外学习更多知识。在费城儿童医院 (CHOP) 的一个罕见疾病研究实验室工作的头几个学期，我开始沉浸在这些疾病背后的科学知识中。然而，当我与罕见病患者和家属交谈时，我意识到突破性的临床发现和最终到达床边的患者之间存在着巨大而复杂的分歧。
有兴趣更多地了解这一差距，我决定在一家生物制药风险投资公司进行暑期实习，在那里我能够走出实验室，从华尔街的角度探索转化过程。我带着更多的科学视角进入实习，但想了解疗法如何通过管道，从早期发现到临床试验、监管审查和最终商业化。我的日常工作包括创建生物技术公司的市场地图，通过文献综述了解他们的科学知识，以及跟上生物制药领域的新闻和趋势。
最让我印象深刻的是科学家、投资者和监管机构等不同的利益相关者如何各自提出自己的观点和优先事项。实验室中一项有希望的发现可能会面临可制造性、管理或报销方面的障碍。相反，从科学角度来看，一种看似渐进的疗法可能会对患者的生活产生巨大的影响，尤其是那些患有罕见疾病的患者。我在公司的角色要求我平衡两个方面：应用科学严谨性，同时还要考虑业务战略、竞争格局和患者影响。