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萨马亚班斯科塔
使用病毒样颗粒安全有效地提供治疗
来源:科学美国人要闻速览
萨马亚班斯科塔
年龄
36
字段
生物医学工程
机构
波士顿大学
Samagya Banskota 在尼泊尔的一个医生家庭长大，从小就意识到医生可以如何改变人们的生活。如今，她是波士顿大学的一名生物医学工程师，研究如何为多种疾病创造更安全、更有效的疗法。
Banskota 正在创造所谓的病毒样颗粒，将基因编辑技术传递给细胞。这些工程颗粒具有类似于病毒的蛋白质结构，可以针对体内的特定细胞，但它们本身缺乏任何遗传物质，因此不具有传染性。通过以这种方式包装基因编辑工具，她的团队已经能够避免与使用实际病毒提供治疗相关的问题。
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其他研究人员已经表明，病毒样颗粒可以将基因编辑机制传递给培养皿中的细胞。但班斯科塔和她的同事是第一个在生物体中以治疗水平成功证明这种方法的人，恢复了遗传性失明小鼠的部分视觉功能。 “蛋白质的半衰期最短，所以它们进入体内，发挥作用，然后在几个小时内就被破坏了，”她解释道。 “我们不必担心这些系统的长期表达可能产生的任何其他副作用。”
本文是“美国青年科学家”的一部分，这是一个独立编辑项目，由 Regeneron 提供资金支持。特别感谢波士顿科学博物馆，班斯科塔的肖像和视频采访就是在那里拍摄的。