老铜药物显示出对抗遗传性心脏病的新希望

肥厚性心肌病是世界上最常见的遗传性心脏病,大约每 500 人中就有一人受影响。这种情况会导致心肌变得比正常情况更厚,使心脏更难泵血。有些人从来没有注意到症状,而另一些人则出现呼吸急促、疲倦、胸痛、头晕或[…]《老铜药显示出对抗遗传性心脏病的新希望》一文首先出现在 Knowridge Science Report 上。

来源:Knowridge科学报告

肥厚性心肌病是世界上最常见的遗传性心脏病,大约每 500 人中就有一人受影响。

这种情况会导致心肌变得比正常情况更厚,从而使心脏更难泵血。

有些人从未注意到症状,而另一些人则出现呼吸急促、疲倦、胸痛、头晕或昏厥。

少数人还面临危险的心律失常的风险,可能导致猝死。

尽管医生可以治疗症状并降低一些风险,但直接针对疾病本身的选择仍然有限。

因此,研究人员一直在寻找能够减缓或逆转心肌增厚的药物。现在的一项新研究表明,一种较旧的药物可能提供一种帮助这些患者的新方法。

这项研究由曼彻斯特大学的科学家领导,并发表在《欧洲心脏杂志》上。

它在名为 TEMPEST 的临床试验中测试了一种名为曲恩汀的药物。该研究纳入了 154 名患有肥厚型心肌病的成年人,并将曲恩汀与安慰剂进行了一年多的比较。

结果表明,服用曲恩汀的人心肌增厚程度有所减轻。在研究开始时,心肌已经严重增厚的患者的改善最为明显。该药物的耐受性普遍良好,仅报告了少量副作用。

曲恩汀不是一种新药。 50 多年来,它一直被安全地用于治疗威尔逊病,这是一种罕见的遗传性疾病,患者的身体无法正常处理铜。因为医生已经对这种药物了解很多,所以研究新用途可能比创造一种全新的药物更容易。

克里斯·米勒教授表示,研究结果令人鼓舞,但强调仍需要更大规模的研究。研究人员必须确认该药物不仅可以改变心肌,还可以改善症状、日常活动、生活质量和长期生存。