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突破性新药有望治疗患有毁灭性癫痫的儿童
一种实验性治疗可减少患有 Dravet 综合征的癫痫儿童的癫痫发作和其他症状。
来源:LiveScience一种新药似乎可以通过解决导致这种疾病的潜在基因突变，将患有罕见且毁灭性癫痫（称为 Dravet 综合征）的儿童的癫痫发作率减少高达 90%。
这些发现是在一项早期试验中进行的，并非旨在显示疗效，因此尚不清楚结果是否会在更大规模的试验中成立。但如果他们成功了，这将是第一种有可能改变这种疾病发展轨迹的药物，这种疾病会导致神经发育迟缓和猝死的高风险。
“这是针对 Dravet 综合征等早发性复杂癫痫的首批疾病缓解试验之一，”研究负责人、伦敦大学学院儿童健康研究所儿童癫痫学教授、大奥蒙德街医院儿科神经科医生 Helen Cross 博士说。
3 月 4 日发表在《新英格兰医学杂志》上的临床试验结果表明，这种名为 zorevunersen 的药物可以安全地用于患有 Dravet 综合征的儿童，并且可以减少癫痫发作次数并改善他们的整体生活质量。
这项研究的主要目的是测试该药物的安全性并找到最佳剂量，但 Cross 团队还调查了该治疗是否可以减少癫痫发作、改善神经发育和提高生活质量。
“我们在所有这些领域都看到了改进，特别是在较高剂量下，”告诉《生活科学》。
解决根本原因
除了频繁癫痫发作外，Dravet 综合征患者还存在发育迟缓、协调问题、行为问题等症状。大约一半患有 Dravet 病的人会因这种疾病突然过早死亡。这些症状都是由中间神经元问题引起的，中间神经元是一种在中枢神经系统中传递信息的细胞。抗癫痫药物和植入物可以在一定程度上减少癫痫发作的次数，但不能改善发育迟缓。