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经过多年努力，新的镰状细胞疗法终于惠及患者
美国食品药品监督管理局 (FDA) 最近批准了三种镰状细胞药物，还有数十种药物正在研发中
来源:None本文是“创新：镰状细胞疾病”的一部分，这是一份由Vertex Pharmaceuticals的财务支持而产生的编辑独立的特别报告。
本文是“ 创新：镰状细胞疾病 ，”一份在编辑独立的特别报告中，是在 顶点药品 。镰状细胞疾病看起来很简单：它是由单个基因中的一个突变引起的。但是影响患者的方式非常复杂，以至于发现突变后的70年，治疗仍然很困难。在健康红细胞健康的人中，血红蛋白蛋白随着细胞在整个体内循环而携带氧气。在患有镰状细胞的患者中，当突变体血红蛋白蛋白凝结成纤维时，同名细胞形成，将红细胞通常的碟形形状变形为弯曲的镰刀，从而防止它们有效地将氧气输入组织。这些镰状细胞可能被困在血管内，打断血液流动，并经常引起剧烈的疼痛和如此严重的危机，使人们送往医院，并使他们面临心力衰竭和其他威胁生命的问题。从长远来看，血液流动，氧化应激和炎症的干扰结合起来，导致中风和对血管和其他器官的永久损害。
s疾病以多种方式打击，研究人员从多个角度攻击了问题：在源头上，通过防止骨髓产生突变的红细胞细胞；在细胞水平上，通过修饰畸形的红细胞代谢和蛋白质结构。并在免疫水平上预防长期器官损伤。杜克大学血液学家玛丽莲·泰伦（Marilyn Telen）说：“问题是[都与之相关的。” “那么你在哪里建造大坝？”