基因疗法有可能取代定期的眼部注射

澳大利亚科学家在实验室中成功使用了一种创新的基因疗法技术来应对与“湿”与年龄相关的黄斑变性和糖尿病眼病中视力丧失的关键原因。

期刊/会议：美国国家科学院论文集

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研究：论文

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组织/S：澳大利亚眼睛研究中心（CERA），墨尔本大学，悉尼大学，儿童医学研究所（CMRI），西澳大利亚大学

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眼睛研究中心澳大利亚（CERA）

他们的研究发表在《美国国家科学院论文集》上，强调了基因疗法为定期注射提供新的替代疗法的潜力。

国家科学院的会议录

由Satheesh Kumar和墨尔本大学的副教授和墨尔本大学的副教授Guei-Sheung（Rick）Liu以及悉尼大学，西澳大利亚大学和中国城市城市人民医院的儿童医学研究所的科学家。

研究人员首次使用RNA编辑工具（称为CRISPR CAS13）来抑制人类视网膜细胞中血管内皮生长因子（VEGF）的产生。

VEGF是一种蛋白质，可导致眼睛背面的视网膜中异常漏水的血管生长 - 是疾病中视力丧失的关键驱动力，例如“湿”与年龄相关的黄斑变性和糖尿病性视网膜病，影响全球2亿人。

Liu副教授说，这项新的研究表明，有可能使用CRISPR CAS13来控制视网膜中的VEGF。

它表明病毒载体有效地将治疗方法传递给视网膜细胞，并显着降低了VEGF，并且在小鼠模型中疾病进展的减慢。