New drug offers hope for rare heart disease patients
美国食品药品管理局 (FDA) 批准了一种突破性药物 acoramidis（商品名为 Attruby），该药物由斯坦福医学院开发，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 (ATTR-CM)。这种罕见的心血管疾病会导致心脏中错误折叠的蛋白质堆积，从而导致僵硬，阻碍心脏正常运作。这种药物为罕见心脏病患者带来了新的希望 […]新药为罕见心脏病患者带来希望一文首次出现在 Knowridge Science Report 上。
This new drug to reduce migraine headache very quickly
根据 2024 年 12 月 23 日发表在《神经病学》上的一项研究，一种新批准的药物 atogepant 可能在使用的第一天就开始减少偏头痛。Atogepant 是一种药丸，属于一类称为 CGRP 受体拮抗剂的药物，这些药物针对的是引发偏头痛的分子。偏头痛影响数百万人 […] 这篇文章这种可以非常迅速减轻偏头痛的新药首先出现在 Knowridge Science Report 上。
一种用于治疗老年性黄斑变性的新型眼药水疗法有望改善视网膜健康，为注射提供了一种非侵入性替代疗法。文章《开发一种用于治疗干性老年性黄斑变性的眼药水形式的全球创新药物》首次出现在《科学询问者》上。
Groundbreaking Imaging Technique Reveals Promising New Drug Targets
芝加哥大学的研究人员成功捕获了粘附 G 蛋白偶联受体的详细图像，以及激活它们的替代方法。这一突破为创新药物设计机会铺平了道路。美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的近 35% 的药物针对 G 蛋白偶联受体 (GPCR)，这是一组蛋白质 [...]
New drug can help prevent obesity, fatty liver disease
肝病影响着美国数百万人，其中一种更严重的形式是非酒精性脂肪肝病 (NAFLD)，可能会产生严重后果。当脂肪在肝脏中堆积时，就会形成 NAFLD，可能导致慢性炎症、瘢痕甚至肝癌。早期 NAFLD 通常可以通过改变生活方式来逆转，但 […] 文章新药可以帮助预防肥胖和脂肪肝疾病首先出现在 Knowridge Science Report 上。
Two new drugs help reduce a type of 'bad' cholesterol by more than 80%
两项澳大利亚临床试验在对抗阻塞动脉的“坏”胆固醇脂蛋白 (a) 方面取得了令人鼓舞的成果。有些人天生就容易出现高水平的脂蛋白 (a)，这会增加他们患心脏病的风险，而改变生活方式也无济于事。第一项试验测试了一种名为 Zelestran 的药物，该药物使用一种名为小干扰 RNA 的 RNA 来阻止脂蛋白 (a) 前体的产生。这项涉及 178 名心血管疾病患者的小型试验发现，Zerlasiran 在 36 周的治疗期间将脂蛋白 (a) 浓度降低了 80% 以上。第二项试验测试了一种名为 Muvalaplin 的药物，该药物的作用原理是阻止脂蛋白 (a) 在细胞中组装。这项针对 233 名心血管疾病、
How long does it take for new pharmaceuticals to reach low and middle-income countries?
这是 Wouters 和 Kuha (2024) 在最近的一篇 Health Affairs 文章中考虑的问题。作者使用 1982 年至 2024 年之间的 IQVIA 数据来计算药物上市时间，并使用 Kaplan Meier 估计值估计中位延迟时间。他们发现：从全球首次推出开始，上市中位时间为……
Self-medicating gorillas and traditional healers may hold clues to new medicines
加蓬科学家称，加蓬野生大猩猩食用并被当地社区用于传统医学的四种植物具有抗菌和抗氧化特性。他们在加蓬国家公园观察了西部低地大猩猩（Gorilla gorilla gorilla），并记录了它们食用的植物。接下来，他们采访了住在附近村庄的 27 人，包括传统治疗师和草药医生，了解当地传统医学中使用的植物。研究小组确定了四种既被大猩猩食用又用于传统医学的本土植物：木棉树（Ceiba pentandra）、巨型黄桑树（Myrianthus arboreus）、非洲柚木（Milicia excelsa）和无花果树（Ficus）。他们测试了每种植物的树皮样本的抗菌和抗氧化特性，并研究了它们的化学成分。这四
这是我今天在 JMCP 与合著者 Shanshan Wang、Jaehong Kim、Slaven Sikirica 和 Alexander Sandhu 共同发表的一篇新论文的标题，副标题为“衡量索他格列净对心力衰竭和糖尿病患者影响的经济模型”。摘要如下：背景：心力衰竭 (HF) 是主要疾病之一……
对蝎毒中短链抗菌肽、其物理化学属性以及开发新药的潜力的批判性评论摘要蝎毒已被证明是极好的抗菌剂来源。然而，尽管其中许多已被功能性地描述，但它们作为药剂仍未得到充分利用，尽管它们具有明显的治疗潜力。在这篇评论中，我们讨论了短链蝎毒抗菌肽 (ssAMP) 的物理化学性质。由于它们通常很短（13-25 个氨基酸）且被酰胺化，它们已证实的抗菌活性通常通过其净电荷、疏水矩或螺旋度等参数来解释。然而，为了全面了解它们的生物活性，考虑目标膜的性质也非常重要。在这里，通过对这些生物分子相关的物理化学、结构和热力学参数进行广泛分析，我们提出了一个合理设计新型抗菌药物的理论框架。通过将这些物理化学特性与金黄色葡萄
FDA Approves Donanemab, Eli Lilly’s New Drug for Early Alzheimer’s
这种药物名为 Kisunla，由礼来公司生产，是最新一类新疗法，可以适度减缓疾病初期的认知能力下降，但也存在安全风险。
«Фармсинтез» выполнит полный цикл разработки и производства необходимого количества препарата для проведения первой азы клинических испытаний
Artificial Intelligence and Drug Discovery: How AI is Finding New Medicines
为什么重要：人工智能如何发现新药？人工智能有可能将新药带给患者所需的时间缩短 90%。
