囊性关键词检索结果

化学修饰 tRNA 的非病毒传递可挽救囊性纤维化中的无义突变 |科学

Nonviral delivery of chemically modified tRNA rescues nonsense mutations in cystic fibrosis | Science

抑制转移 RNA (sup-tRNA) 可以通过促进提前终止密码子 (PTC) 的通读来挽救引起疾病的无义突变。它们的临床转化受到次优活性和体内递送效率低下的限制。在这个...