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Nonviral delivery of chemically modified tRNA rescues nonsense mutations in cystic fibrosis | Science
抑制转移 RNA (sup-tRNA) 可以通过促进提前终止密码子 (PTC) 的通读来挽救引起疾病的无义突变。它们的临床转化受到次优活性和体内递送效率低下的限制。在这个...