Quantifying the Altruism Value for a Rare Pediatric Disease: Duchenne Muscular Dystrophy
这是最近在 AJMC 上发表的一篇论文的标题，合著者包括 Suhail Thahir、Alexa Klimchak、Ivana Audhya、Lauren Sedita 和 John A. Romley。摘要如下。目标：量化利他主义价值的大小，将其应用于一种假设的罕见严重儿科疾病的新疗法：杜氏肌营养不良症 (DMD)。研究设计：前瞻性……
FDA Gives Approval For Duchenne Muscular Dystrophy Pediatric Treatment
日本新药株式会社已获得 NS-050/NCNP-03 的罕见儿科疾病认定，该药物正在开发用于治疗杜氏肌营养不良症 (Duchenne)。 FDA 的罕见儿科疾病指定用于治疗美国患有严重或危及生命的儿童疾病，此类疾病的患者不到 200,000 人。阅读更多
Value Assessment Approaches for Duchenne Muscular Dystrophy Therapies
查看我的新论文“医疗利益相关者对杜氏肌营养不良症治疗价值评估方法的看法”。摘要如下。目的：传统的价值评估框架在全面评估新疗法为患有罕见、渐进性、遗传性、致命性神经肌肉疾病（如杜氏肌营养不良症 (DMD)）的患者带来的社会价值方面面临挑战。...
Quantifying the Insurance Value for Rare Diseases: Duchenne Muscular Dystrophy
查看我与合著者 Suhail Thahir、Alexa Klimchak、Ivana Audhya、Lauren Sedita 和 John Romley 在 AJMC 上发表的新出版物，标题为“量化罕见疾病的保险价值：杜氏肌营养不良症”。摘要如下。目标：量化 ISPOR 新价值元素保险价值的大小，将其应用于罕见病的新疗法……
Duchenne Muscular Dystrophy Research Program 2020 Funding Opportunities
杜氏肌营养不良症研究计划目前正在接受两项机制奖项的申请。
Insurance Insights: Dr Jason Shafrin Estimates DMD Insurance Value
这是我参加 AJMC 的 Managed Care Cast 播客节目的标题。我们讨论了我最近发表的关于杜氏肌营养不良症 (DMD) 保险价值的论文。要了解有关 DMD 研究的更多信息，请查看 AJMC 的 DMD 文集页面。完整的播客如下。
From contraception to genetic therapies: promising developments in women and children’s healthcare.
妇产科和儿科医学进展领域正在发生什么？产后减肥药在 2023 年吸引了大部分关注，但它也留下了一些其他重要的科学工作值得思考。杜氏肌营养不良症 (DMD) 的新希望DMD 是一种遗传性疾病，导致肌营养不良蛋白表达错误——这是至关重要的 […]
Экзоскелеты A-Gear позволят больным использовать свои руки (+ видео)
杜氏肌营养不良症影响大约五千分之一的男孩，它会导致一生中肌肉质量萎缩，常常导致手臂和腿根本无法使用。这就是为什么四年前欧洲 Flextension 基金会开始致力于 A-Gear 项目。
