Discovery could improve treatment for people with haemophilia A
百年学院的研究人员发现了某些血友病患者对其关键治疗产生抵抗力的原因，这为开发更有效的疗法铺平了道路。血友病A是一种遗传疾病，会损害血液凝结的能力，这是由称为因子VIII（FVIII）的凝血蛋白缺乏引起的。患有这种疾病的个体通常用常规的FVIII输注来治疗，以帮助凝结并防止危险的出血发作。但是，在某些情况下，人体的免疫系统将注入的蛋白质识别为外国蛋白质，并产生阻断治疗效果的抗体。澳大利亚研究人员发现，FVIII并不总是形成其所有稳定的化学联系，称为二硫键。这些键有助于保持蛋白质的正确形状。当一些缺失时，FVIII可能会略有不同的形状，从而使其更有可能触发免疫反应。
Australian-developed gene therapy for haemophilia B is safe and effective, long term data show
一项由澳大利亚领导的试验发现，治疗后三到六年对血友病B的基因治疗仍然是安全且有效的。该基因疗法称为Fidanacogene Elaparvovec，使用无害病毒将纠正基因携带到肝脏中。在这项研究中，15人患有严重或中度严重的血友病B接受了基因疗法，并遵循了3 - 6年。研究人员说，总体安全结果表明，基因疗法通常是安全的，并且患者的疾病水平从严重或中度到温和，并且保持在该水平，年龄较低。
