UCLA plays pivotal role in first gene therapy for Duchenne muscular dystrophy
Duchenne肌肉营养不良中心一直在迈向更好治疗该疾病的过程。
UCLA in the News February 25, 2025
来自Laist，Baltimore Sun，Calmatters和其他人的亮点。
UCLA receives $2 million for dementia, osteoporosis research from founders of Biotest
Surjaudaja家族的礼物将推进神经病学和骨科手术部门的关键研究计划。
UCLA plays pivotal role in first gene therapy for Duchenne muscular dystrophy
Duchenne肌肉营养不良中心一直在迈向更好治疗该疾病的过程。
New route into cells could make gene therapies safer
百年学院和悉尼大学的科学家进行了具有里程碑意义的发现，可能会导致一系列严重的遗传疾病（包括杜兴（Duchenne）肌肉营养不良，庞贝疾病和血液嗜血杆菌）的更安全，更有效的基因疗法。
Sarepta Crashes After Second Death On Gene Therapy Drug
sarepta在第二次死亡的基因治疗药物治疗药物的份额中发生崩溃，在周一早晨，几年中，第二名十几岁的患者在接受甲甲级治疗后死亡，生物技术的一次性基因疗法死于Duchenne肌肉性肌营养不良（DMD）（DMD）。 Sarepta的非注重人对受影响的家庭和护理团队表示最深切的同情。”作为回应，Sarepta首席执行官道格·英格拉姆（Doug Ingram）在电话中告诉华尔街分析师，萨帕（Sarepta）暂停了2025年的收入指导，并将“仔细看”其前进的成本。第二次丧生将加强食品药物管理局对FDA批准的处方基因疗法的审查。GoldmanHealthcare分析师PJ Gallo早些时候告诉客户：第二
Medical student’s research to raise awareness of life-limiting condition
五年级的学生Ahsan Ali已发表了一篇评论文章，介绍了Duchenne的肌肉营养不良（DMD）
UCLA plays pivotal role in first gene therapy for Duchenne muscular dystrophy
Duchenne肌肉营养不良中心一直在迈向更好治疗该疾病的过程。
FDA Gives Approval For Duchenne Muscular Dystrophy Pediatric Treatment
日本新药株式会社已获得 NS-050/NCNP-03 的罕见儿科疾病认定，该药物正在开发用于治疗杜氏肌营养不良症 (Duchenne)。 FDA 的罕见儿科疾病指定用于治疗美国患有严重或危及生命的儿童疾病，此类疾病的患者不到 200,000 人。阅读更多
