Sickle Cell Disease: A Pill Cure In Mice And Monkeys
由 Pamela Ting 博士领导的科学家报告发现并鉴定了第一种 WIZ 转录因子分子胶降解剂，该降解剂可使镰状细胞病中的胎儿血红蛋白解除抑制，这意味着人类的药物疗法可以开始开发。镰状细胞病是一种由 β-血红蛋白突变引起的遗传性危及生命的疾病。多年来，安全地诱导胎儿血红蛋白一直是目标，但仍然遥不可及。发现 dWIZ-1 和 dWIZ-2 分子胶降解剂可诱导红细胞中的 HbF，这是朝着治疗药物的方向迈出的里程碑。作者说 WIZ 是一种以前未知的 HbF 抑制剂。阅读更多
