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FDA 授予以下药物孤儿药和儿科罕见病指定资格：
开发可供所有患者随时使用的同种异体 CAR-T 产品纽约，纽约州 - 2024 年 7 月 25 日 - Cellectis（“公司”）（Euronext Growth：ALCLS - 纳斯达克股票代码：CLLS），一家临床阶段生物技术公司，利用其开创性的基因编辑平台开发挽救生命的细胞和基因疗法，今天宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 UCART22 产品候选孤儿药 (ODD) 和罕见儿科疾病指定 (RPDD) 地位，用于治疗急性淋巴细胞白血病 (ALL)。ALL 约占美国所有白血病病例的 10%，进展迅速，如果不及时治疗，通常会在数周或数月内致命。据估计，2022 年美国发生了 6,660 例 ALL 新病例和 1,560 例与该疾病相关的死亡病例2。 Cellectis 首席医疗官 Mark Frattini 医学博士表示：“我们很高兴 FDA 授予 UCART22 在治疗急性淋巴细胞白血病方面的 ODD 和 RPDD 地位。这一决定进一步证明了 UCART22 有可能为这些 ALL 患者带来急需的治疗选择。对于那些不适合 HSCT 或在 CD19 定向 CAR T 细胞疗法和/或 HSCT 后复发的患者，迫切需要开发新的 ALL 疗法。”UCART22 是一种针对 CD22 的同种异体 CAR T 细胞候选产品，并在 BALLI-01 中进行评估，BALLI-01 是一项 1/2 期开放标签剂量递增和剂量扩展研究，旨在评估 UCART22 在复发/难治性 ALL 患者中的安全性、扩展性、持久性和临床活性。
考虑通货膨胀降低法案下药品谈判“最高公平价格”的联邦投资回报：一项分析
用于基础或应用研究，从而导致这些药物获得批准，平均投资成本为 8.954 亿美元/种药物。这项早期公共投资为行业带来了平均 14.85 亿美元/种药物的成本节约，与行业报告的投资水平相当。从 2017 年到 2021 年，联邦医疗保险 D 部分在这些产品上的支出为 1264 亿美元（中位数为 107 亿美元），扣除回扣前。不包括两种糖尿病产品，联邦医疗保险 D 部分支出为 974 亿美元，创造的总健康价值为 650,940 QALY 或 677 亿美元（WTP/QALY=104K 美元），代表负剩余健康价值为 -297 亿美元（扣除回扣前）。我们认为，协商后的公平价格应为这些产品的私人和公共投资提供与这些投资的规模和风险相称的回报，公共部门投资的主要回报是产品使用者的剩余健康价值（净价）。这些实证数据为协商公平价格提供了成本基础，以奖励政府对创新的早期投资并为公众提供社会价值。https://doi.org/10.36687/inetwp219 JEL 代码：H43、H51、I10、I18、
欧洲药品战略下药品通用法评估与修订的咨询策略
1) 背景信息 患者需要安全、有效、高质量且价格合理的药品。与此同时，欧洲拥有强大而有竞争力的制药业。它与其他公共和私人参与者一起服务于公共卫生，并成为创造就业、贸易和科学的推动者。2019 年，药品生产商对研究投资的贡献最大，超过 370 亿欧元。该行业提供了 80 万个直接就业岗位和 1094 亿欧元的贸易顺差。尽管欧盟药品体系十分强大，但它仍面临重大挑战。欧洲各地的患者无法平等地获得药品，卫生系统和自费者面临预算困难，一些药品短缺。监管机构看到了立法在跟上快速变化的技术环境方面的局限性，企业需要在一个促进创新的系统中运营。COVID-19 大流行使欧盟制药系统的脆弱性凸显出来，但也提供了适应和学习的机会，以纠正任何疑虑。欧盟委员会正在建设一个更强大的欧洲卫生联盟，所有欧盟国家共同防范和应对卫生危机，以可承受的价格提供创新、安全有效的药物。2020 年 11 月 25 日，委员会发布了《欧洲药品战略》通讯 1 。该战略是卫生领域的一项雄心勃勃的长期项目，旨在使欧洲药品体系更加以患者为中心、面向未来和抵御危机。药品战略包括旗舰举措和其他行动，以确保取得切实成果。作为该战略实施的一部分，委员会正在评估当前的一般药品立法 2 ，并评估旨在实现以下目标的变化的影响： - 确保患者能够获得负担得起的药品，并满足未满足的医疗需求； - 利用数字和新兴科学技术的优势，同时减少环境足迹，促进创新，开发高质量、安全、有效的药物； - 加强药品供应安全并解决短缺问题；