简单总结:晚期乳房外佩吉特病 (EMPD) 的预后几乎总是很差。HER2 靶向抗体药物偶联物 (ADC),如曲妥珠单抗 emtansine 和曲妥珠单抗 deruxtecan,已被证明可有效治疗 HER2 阳性乳腺癌;然而,尚无研究将 HER2 靶向 ADC 作为 EMPD 的治疗方法。我们研究了 ADC 对携带致病性 ERBB2 突变的 EMPD 患者来源异种移植 (PDX) 模型的疗效。发现使用曲妥珠单抗 emtansine 或曲妥珠单抗 deruxtecan 治疗仅在七天内就显著消退了 EMPD-PDX 肿瘤,并且 10 周内未观察到复发。我们的结果表明,HER2 靶向 ADC 可能成为 EMPD 患者的新型且有前途的治疗选择,尤其是在 ERBB2 突变或 ERBB2 过表达的情况下。