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对...基因水平治疗的回顾
图 7 血友病类型 1.血友病 A [经典血友病] 这种类型是由于凝血因子 8 缺乏或减少引起的 2.血友病 B [圣诞病] 这种类型是由于凝血因子缺乏或减少引起的 4.症状： 关节出血引起肿胀 C4 疼痛
新生儿疾病基因水平治疗研究进展
一、引言 遗传的基本结构和功能单位是基因。DNA 组成基因。某些基因的功能是指导蛋白质合成。同时，许多基因并不编码蛋白质。人类基因的大小从几百个 DNA 碱基到两百万个以上不等。根据一项名为人类基因组计划的国际科学项目，人类被认为拥有 20,000 到 25,000 个基因，该项目旨在发现构成人类基因组的基因并确定其序列。每个基因由每个人遗传两份，一份来自父母。大多数基因在所有个体中都是相同的，尽管一小部分基因（不到 1%）有微小的差异。 1 基因治疗是一种利用基因治疗、预防或治愈疾病或医学病症的技术。通常，基因治疗的工作原理是添加损坏基因的新副本，或用健康版本的基因替换患者细胞中有缺陷或缺失的基因。遗传性疾病（例如血友病和镰状细胞病）和后天性疾病（例如白血病）都已通过基因疗法治疗。2 基因疗法可以直接治疗遗传性疾病和其他疾病。还有其他类似的策略，例如基因编辑。基因编辑和基因治疗有各种各样的形式和方法。归根结底，就是要理解基因如何发挥作用，以及基因变异如何影响我们的健康。世界各地的研究人员正在研究基因治疗和基因编辑的许多方面。3 婴儿可能会出现问题
转基因水稻与饥饿、健康和气候适应力相关
摘要：世界上每九人中就有一人面临饥饿，每八人中就有一人患有肥胖症，所有人都面临着气候变化的威胁。水稻是世界上大多数人口的重要谷物作物和主食，但水稻生产面临着气候变化、全球人口增长以及全球饥饿和肥胖同时流行的挑战。这些问题至少可以部分通过转基因水稻得到解决。基因工程在过去一个世纪里得到了很大的发展。转基因水稻已被 ISAAA 的转基因批准数据库批准为可供人类安全食用。开发这种水稻的目的是提高稻米的产量、营养价值和食品安全性。这篇评论文章总结了转基因水稻的研究数据及其在改善营养不良双重负担方面的潜在作用，主要通过提高营养质量以及谷粒大小和产量。它还回顾了转基因水稻中产生的某些生物活性成分的潜在健康益处。此外，本文还讨论了应对这些挑战的潜在解决方案，包括使用转基因作物和鉴定与谷粒重量和营养品质有关的数量性状基因座。具体而言，已鉴定出一种位于 6 号染色体上的数量性状基因座，该基因座通过 Kasa 等位基因扩增，导致谷粒重量和棕色谷粒大幅增加。在水稻中，过量表达一种特定基因 Oryza sativa 质膜 H+-ATPase1 可改善根部对铵的吸收和同化，并增强叶片在光照下的气孔开放和光合作用速率。克隆研究也使鉴定与谷粒重量和营养品质有关的几个潜在数量性状基因座成为可能。最后，本文讨论了气候变化日益严重的威胁，如甲烷-一氧化二氮排放和全球变暖，以及如何通过修改水管理技术，利用转基因水稻显著改善这些威胁。总之，这篇综合评论对于谷物生物活性成分领域和试图通过基因工程生产高质量功能性谷物食品的食品工业具有特别重要的意义。