小处着手

从小处着手塑造未来：CRISPR-Cas9 脂质纳米颗粒干粉吸入剂

摘要 简介：大多数肺部疾病都是由遗传和环境原因导致的严重疾病，死亡率高且症状严重。目前，可用的治疗方法具有缓解作用，许多靶点仍然被认为无法用药。基因疗法是一种提供创新治疗解决方案的有吸引力的方法。CRISPRCas9 已建立起基因组编辑的显著潜力，对靶向突变具有高选择性。为了确保高效性和最小全身暴露，必须研究输送和给药途径的关键组成部分。 涵盖的领域：本综述重点介绍了将 CRISPRCas9 输送到肺部，利用脂质纳米颗粒 (LNP)，这是临床上最先进的核酸载体。我们还旨在强调肺部给药作为局部给药途径的好处，以及使用喷雾干燥来制备稳定的核酸干粉制剂，可以克服多重肺部屏障。 专家意见：探索肺部给药以将装载在 LNP 中的 CRISPRCas9 作为干粉输送，增加了实现高效性和减少不良反应的机会。文献中尚未报道过装载在LNP嵌入微粒中的CRISPRCas9，但它有可能到达并积聚在肺部的靶细胞中，从而提高整体疗效和安全性。