卫生服务(医用设备)(修正案)条例,2017年;卫生服务(授权供应商的支付)(修订)条例,2017年;社会保险(福利)(修订)条例,2017年;卫生服务(授权设备供应商的支付)(修订)条例,2017年;卫生服务(福利)(有限列表)(制药福利)(第5号修订)条例,2017年;消防服务(收费和费用)(根西岛)条例,2017年;公共公路(临时道路封闭)(费用和罚款)(修订)命令,2017年; .............................................................................................................................................................. 327
范可尼贫血 (FA) 是一种使人衰弱的遗传性疾病,具有多种严重症状,包括骨髓衰竭和癌症易感性。CRISPR-Cas 基因组编辑通过利用 DNA 修复来操纵基因型,并已被提议作为 FA 的潜在治疗方法。但 FA 是由 DNA 修复本身的缺陷引起的,从而阻止使用同源定向修复等编辑策略。最近开发的碱基编辑 (BE) 系统不依赖于双链 DNA 断裂,可能用于靶向 FA 基因中的突变,但这仍有待测试。在这里,我们开发了一种概念验证治疗性碱基编辑策略,以解决患者造血干细胞和祖细胞中最常见的两种 FANCA 突变。我们发现,优化腺嘌呤碱基编辑器构建体、载体类型、向导 RNA 格式和递送条件可在多种 FA 患者背景中产生非常有效的基因修饰。优化的碱基编辑恢复了 FANCA 表达、FA 通路的分子功能以及对交联剂的表型抗性。ABE8e 介导的编辑在 FA 患者的原代造血干细胞和祖细胞中既具有基因型有效性,又恢复了 FA 通路功能,表明碱基编辑策略在未来 FA 临床应用中具有潜力。
为了利用 1995 年美国私人证券诉讼改革法的“安全港”规定等,阿斯利康(以下简称“集团”)提供以下警示声明:本文件包含与集团运营、业绩和财务状况有关的某些前瞻性陈述,包括但不限于有关预期收入、利润率、每股收益或其他财务或其他指标的陈述。尽管集团认为其预期是基于合理的假设,但任何前瞻性陈述本质上都涉及风险和不确定性,并可能受到可能导致实际结果与预测大不相同的因素的影响。前瞻性陈述反映了编制本文件之日可用的知识和信息,集团不承担更新这些前瞻性陈述的义务。集团通过在这些陈述中使用“预期”、“相信”、“期望”、“打算”等词语和类似表达来识别前瞻性陈述。可能导致实际结果与前瞻性陈述中的结果存在重大差异的重要因素(其中一些因素超出了本集团的控制范围)包括但不限于:新药研发管道交付或上市失败或延迟的风险;未能满足药品开发或审批的监管或道德要求的风险;本集团商业战略的质量或执行失败或延迟的风险;定价、可负担性、可及性和竞争压力的风险;无法维持合规优质药品供应的风险;本集团药品非法贸易的风险;依赖第三方商品和服务的影响;信息技术或网络安全故障的风险;关键流程故障的风险;无法按照法律和监管要求及战略目标收集和管理数据的风险;无法吸引、发展、聘用和留住多元化、优秀和有能力的员工的风险;无法满足对环境影响(包括气候变化)的监管或道德期望的风险;上市药品的安全性和有效性受到质疑的风险;诉讼和╱或政府调查的不利结果的风险;集团产品的知识产权相关风险;未能实现战略计划或达到目标或期望的风险;财务控制失败或发生欺诈的风险;集团财务状况意外恶化的风险;全球和╱或地缘政治事件可能已经或继续对这些风险、对集团继续减轻这些风险的能力以及对集团运营产生的影响,财务结果或财务状况。本文件或任何相关演示/网络广播中的任何内容均不应被视为利润预测。