粘多糖病是一组儿科遗传性溶酶体贮积症,由酶缺乏引起,导致全身粘多糖 (GAG) 积聚。患者的寿命严重缩短,症状多种多样,包括炎症、骨骼和关节、心脏、呼吸和神经系统疾病。目前,粘多糖病的治疗方法主要有两种。酶替代疗法 (ERT) 可有效治疗躯体症状,但对神经功能的影响有限。造血干细胞移植 (HSCT) 有可能通过单核细胞运输穿过血脑屏障,但递送的酶剂量几乎仅限于粘多糖病 Hurler。基因疗法是治疗粘多糖病的一种新兴治疗策略。在这篇综述中,我们将讨论用于 MPS 基因治疗的各种载体以及一些正在进行临床前和临床开发的最新基因编辑方法。
标题:设计一种粘蛋白选择性蛋白酶,用于靶向降解癌症相关的粘蛋白 作者:Kayvon Pedram 1,10*、D. Judy Shon 1*、Gabrielle S. Tender 1*、Natalia R. Mantuano 2,3、Jason J. Northey 4、Kevin J. Metcalf 4、Simon P. Wisnovsky 1,11、Nicholas M. Riley 1、Giovanni C. Forcina 1、Stacy A. Malaker 1,12、Angel Kuo 1、Benson M. George 5,6,13、Caitlyn L. Miller 1、Kerriann M. Casey 7、José G. Vilches-Moure 7、Valerie M. Weaver 4,8、Heinz Laübli 2,3、Carolyn R. Bertozzi 1,9†附属机构:1 斯坦福大学化学系和 Sarafan ChEM-H,斯坦福,加利福尼亚州 94305,美国 2 巴塞尔大学生物医学系癌症免疫治疗实验室,巴塞尔,BS 4031,瑞士 3 巴塞尔大学医院治疗诊断学系肿瘤学分部,巴塞尔,BS 4031,瑞士 4 加州大学旧金山分校 (UCSF) 外科系生物工程与组织再生中心,旧金山,加利福尼亚州 94143,美国 5 斯坦福大学医学院干细胞生物学与再生医学研究所,斯坦福,加利福尼亚州 94305,美国
7。Abiona Ja。等。 “对来自白化病和正常皮肤的非洲巨型蜗牛(Archachatina Marginata)对某些细菌分离株的抑制活性的比较评估”。 埃塞俄比亚环境研究与管理杂志6.2(2013):177-181。Abiona Ja。等。“对来自白化病和正常皮肤的非洲巨型蜗牛(Archachatina Marginata)对某些细菌分离株的抑制活性的比较评估”。埃塞俄比亚环境研究与管理杂志6.2(2013):177-181。
人类神经母细胞瘤SH-SY5Y细胞的增殖增强活性及其对小鼠与年龄相关的认知功能障碍的预防作用。Biochem BiophysRep。2017; 9:180–186。doi:10.1016/j.bbrep.2016.12.012。28)Unno K,Pervin M,Taguchi K等。绿茶儿茶素触发海马中的立即至上的基因
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摘要:DNA双链断裂(DSB)是DNA损伤的有害形式,必须对其进行牢固地解决以确保基因组稳定性。有缺陷的修复会导致染色体丧失,点突变,杂合性丧失或染色体重排,这可能导致肿瘤发生或细胞死亡。我们通过非同源末端连接和同源指导的修复(HDR)机制成功修复DNA DSB的要求与基因组折叠和动力学有关。关于DSB,局部和全球染色质组成和动力学以及3D基因组组织的发生以及核空间内的打破定位,这影响了修复的过程。粘蛋白复合物越来越多地成为基因组的关键调节剂,影响染色质组成和动力学的影响,以及通过主动环挤出机制折叠染色体和维持姐妹染色质凝聚力的折叠染色体,至关重要的基因组组织。在这里,我们考虑这种复合物现在如何成为DNA损伤响应,影响修复途径选择和效率的关键参与者。
粘附性颊药物输送系统最近引起了很多兴趣,因为它们有可能改善吸收部位的生物利用度和延长药物保留的潜力,这两种药物都可以改善治疗结果。在本研究中检查了颊药物给药的原理,并特别强调粘液粘附是一种至关重要的机制,可促进稳定和调节的药物释放。本文探讨了设计颊配方的概念,例如片剂,膜和斑块,以及颊粘膜的解剖结构和渗透性。它还讨论了几种粘附聚合物。经过彻底检查的颊药物递送的优点(例如避免肝第一次代谢并增强患者依从性)。此外,还探索了药物渗透性,配方稳定性和患者变异性的困难,以及在该领域促进创新的生物工程和纳米技术的新发展。分析通过概述未来的潜在方向以及粘附性颊系统对创建更有效和患者友好的药物递送技术的贡献。
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