•桑迪·马格努斯(Sandy Magnus)当选为2022年的国家工程学院(NAE)班和美国宇航员名人堂(AHOF)2022年。•玛丽莲·史密斯(Marilyn Smith)教授被垂直飞行协会(VFS)一致选择,以授予2022年亚历山大·A·尼科尔斯基(Alexander A. Nikolsky)荣誉讲座。史密斯还被选为2022年美国航空航天学院(AIAA)空气动力学奖。•佐治亚理工学院教学中心(CTL)和BP America已授予Claudio di Leo教授,获得了初级教师卓越奖。•Yongxin Chen因其在随机控制中的工作而获得了美国自动控制委员会(AACC)的唐纳德·P·埃克曼奖。•蒂姆·列伊文教授被授予AIAA推进剂和燃烧奖,美国机械工程师协会(ASME)R。Tom Sawyer奖,并获得了2021年Pendray Aerospace文献奖的获得者。Lieuwen也因其对物理学研究,物理学的重要应用,物理学或服务的重要应用,物理学或对物理教育的重大贡献而被任命为美国物理学会的会员。•约翰·克里斯·蒂恩(John Chris Tian)教授因其对宇航员和空间的重要科学,工程,学术和/或管理层的敬意而被选为2021 Amer Ican宇航学会研究员。•米切尔·L·R·沃克二世教授被任命为NASA咨询委员会技术,创新和工程委员会成员的三年任期。他还成为北约小组MSG-205的技术团队成员。Walker还将领导工程学院的本科和研究生学术课程,担任学术事务副院长。•Claudio di Leo教授和Tim Lieuwen被选为组织和参加NAE在美国工程研讨会的第27届美国领域。•迪米特里·马夫里斯(Dimitri Mavris)教授成为国际航空科学委员会(ICAS)主席,并获得了Sigma XI(GT Chapter)持续研究奖。•Koki Ho教授是空军研究实验室(AFRL)/空军科学研究办公室(AFOSR)太空大学研究计划的两个获胜团队之一:太空对象了解和侦察复杂事件(来源)。
综合胎儿、新生儿和儿科培训构成了一项跨学科的胎儿-新生儿神经病学 (FNN) 计划。动态神经暴露组概念强化了课程内容。学员参加指导委员会的选拔,以便在拟议的两年计划期间获得指导。产前到产后的临床学习强化了影响基因-环境相互作用的早期毒性应激源相互作用。母体-胎盘-胎儿三联症、新生儿或儿童疾病需要在前 1,000 天内做出诊断和治疗决定,此时 80% 的神经连接有助于生命历程表型表达。3 年内的儿科随访会根据早产幸存者的妊娠周龄进行调整。累积的生殖、妊娠、儿科和成人暴露组效应需要教育体验,强调在整个生命周期中采用从原则到实践的大脑资本战略方法。将为全日制学员提供胎儿、新生儿和儿科轮换期间更严格的培训。成人神经病学住院医师、医学生和来自不同学科的实习生将在有限的轮换期间学习重要主题。课程内容将需要使用教育科学标准定期重新评估,以保持能力,同时促进创造性和协作性解决问题。FNN 毕业生持续的终身学习将加强所有利益相关者的共同医疗保健决策。识别适应性或适应不良的神经可塑性机制需要分析技能,以识别与疾病途径相关的表型。发育起源和生命历程概念强调整个发育-衰老过程中的大脑健康,适用于跨学科研究合作。健康的社会决定因素在每次神经系统干预中都认识到多样性、公平性和包容性优先事项,特别是对于那些面临差异挑战的人。诊断和治疗策略必须解决资源挑战,特别是整个全球南方,以有效降低全球神经系统疾病负担。世界卫生组织提出的可持续发展目标为应对持续的全球和地区多重危机提供了普遍适用的指导方针。性别、种族、民族和社会经济平等促进有效的预防、救援和修复性神经保护干预措施。通过在 FNN 培训的学术教学中心内建立领导力,可以加强全球协同努力,以协助每个社区的小型医疗机构的结构和指导,从而改善实践、教育和研究目标。降低死亡率和提高生活质量必须优先考虑母婴健康和福祉,以维持每个生命周期的大脑健康并产生跨代利益。
A 科学质量 A.1 研究计划的目标、相关性和动机 该研究计划有两个主要目标:增加设计和提供基于 RNA 的基因治疗药物所需的技术知识,并在人类疾病的五大领域(遗传病、癌症、代谢/心血管疾病、神经退行性疾病和炎症/感染性疾病)中确定有希望的候选药物/基因。 过去几十年来,人们对人类疾病治疗方式的看法发生了巨大转变。通过全球对药理学的重新思考而开发出的分子个性化治疗已经成为大大提高治疗效果的雄心勃勃的目标。 对高度特异性新药的需求源于对导致人类疾病的分子和细胞事件的理解的惊人进步。事实上,大的分子多样性并不是罕见遗传性疾病的唯一标志,而是人类最常见疾病的发病机制的基础。癌症就是一个典型案例:很明显,具有相似临床和表型的肿瘤疾病可能因涉及不同的致病突变的致癌基因和肿瘤抑制基因而彼此不同,而专门针对改变的蛋白质甚至基因突变的创新方法显示出很高的疗效。因此,开发针对广泛靶点的药物不仅成为罕见疾病治疗的原则,而罕见疾病往往被制药公司的优先事项所忽视,而且也是全球新治疗方法的基础,即恰当定义的“精准医疗”。为了完成这项任务,有必要探索治疗策略,这些策略超越了费力地识别适合酶、转运蛋白和通道关键调节域的小化学分子。相反,需要改变范式,开发一类共享共同合成和递送平台的药物,原则上可以以前所未有的精度作用于任何类别的蛋白质。显然,核酸的非凡力量和灵活性使这些分子成为这项任务的理想工具,应用范围几乎无限。 RNA 疫苗在控制 COVID-19 大流行中的作用提供了直接、令人印象深刻的证据,表明可以快速有效地开发针对特定目标的 RNA 药物。虽然 mRNA 疫苗的成功以及使用 CRISPR/Cas9 技术进行靶向基因组修饰的影响最近引发了人们对 DNA/RNA 治疗应用的极大兴趣,但应该记住,基于 DNA 的疗法早在三十多年前就在单基因疾病的基因治疗领域开创和发展。在这个转化医学的辉煌例子中,分子理解,开发将转基因导入受影响细胞的技术以及构建安全的递送平台,使人们在纠正各种先天性代谢错误方面取得了临床成功。在这一充满挑战的过程中,意大利科学发挥了重要作用,我们国家可以依靠该领域的成熟技术和设施。现在,基因治疗的潜力已经远远超出了更换有缺陷的基因产物。靶向基因校正(“基因编辑”)已被证明可有效治疗最常见的血液遗传疾病血红蛋白病,而嵌合抗原受体在患者 T 细胞中的表达(CAR-T)已被证明是一种新颖、成功的治疗方法,可用于治疗复发/难治性 B 细胞恶性肿瘤患者。依靠这些新技术的卓越中心群,该计划的一个主要目标是迅速扩大这些治疗选择。事实上,虽然意大利在先进基因治疗药物(AGTMP)领域的基础和临床前研究成果颇丰并得到国际认可,但将研究成果转化为临床治疗却往往有限。为此,需要制定一项雄心勃勃的国家计划,用于创建/加强药品生产基础设施、创新型 AGTMP 项目管理以及培训和咨询中心。就后者而言,学术界在将 AGTMP 项目转化为临床治疗时目前面临的主要瓶颈之一是缺乏在 GMP 条件下对这些产品进行工艺开发、扩大规模和生产的能力;这通常导致项目在第一次原理验证后就被放弃,少数幸存下来的项目还需要高昂的成本和漫长的拖延。因此,该计划的一个关键部分是在这个新兴的科学和健康领域对研究人员和临床操作员进行高级培训和资格认证。具体而言,国家中心将利用现有的经验和基础设施,实施 AGTMP 的开发过程,从早期的临床前研究到临床应用,使其他成员也能享受其服务。根据国家战略和现有举措,将通过三个层面实施:i) 细胞工艺和检测开发、载体制造和临床前研究设施;ii) 现有和改造后的细胞工厂,经授权使用体细胞制造基因疗法;iii) 服务和教学中心。一旦全面投入运营,预计每年的生产能力将达到 250-300 种基因治疗药物产品,可供国家中心的所有成员、全球学术机构和遍布全国的私营公司使用。
