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利用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗β-地中海贫血的最新进展
dsDNA 或 ssODN 作为模板进行精确修复 , 而非同源末端连接 (NHEJ) 介导的随机修复可造成插入 、 缺失或突变 . ssODN: 单链寡核苷酸 ; dsDNA: 双链 DNA Figure 3 Two CRISPR/Cas9 gene editing strategies. Cas9 creates DNA double strand break at three bases upstream of the PAM sequence. Homologous recombination repair (HDR) mediates precise repair using dsDNA or ssODN as a template, while non-homologous end joining (NHEJ) -mediated repair can cause insertion, deletion or mutation. ssODN: Single-strand oligodeoxynucleotide; dsDNA: Double strand DNA
CRISPR基因编辑技术及其在眼科疾病中的应用进展
基金项目 (Foundation item) ： 深圳湾实验室基金 (21250071) 。 This work was supported by Shenzhen Bay Laboratory Foundation, China (21250071).
CRISPR/Cas基因编辑技术治疗人类遗传性疾病的临床 ...
[1] Egger G，Liang G，Aparicio A等。人类疾病的表观遗传学和表观遗传疗法的前景。 自然，2004，429：457-63 [2] Varmus H.为基于基因的药物做好准备。 New Engl J Med，2002，347：1526-7 [3] Pogue RE，Cavalcanti DP，Shanker S等。 罕见的遗传疾病：诊断，治疗和在线资源的更新。 Div> Discov今天，2018年，23：187-95 [4] Fischer A，Cavazzana-Calvo M.遗传疾病的基因治疗。 Lancet，2008，371：2044-7 [5] Porteus M.基因组编辑：一种新的人类治疗方法。 Annu Rev Pharmacol Toxicol，2016，56：163-90 [6] Cox DBT，Platt RJ，ZhangF。治疗基因组编辑：前景和挑战。 nat Med，2015，21：121-31 [7] Barrangou R，Fremaux C，Deveau H等。 crispr提供了对原核生物中病毒的抗药性。 Science，2007，315：1709-12 [8] Deltcheva E，Chylinski K，Sharma CM等。 CRISPR RNA通过反式编码的小RNA和宿主因子RNase III成熟。 自然，2011，471：602-7 [9] Cong L，Ran FA，Cox D等。 使用CRISPR/CAS系统的多重基因组工程。 Science，2013，339：819-23 [10] Jinek M，Chylinski K，Fonfara I等。 适应性细菌免疫中可编程的双RNA引导的DNA内切酶。 Science，2012，337：816-21 [11] Maruyama T，Dougan SK，Truttmann MC等。 通过抑制非同源末端连接来提高精确基因组编辑的效率。 nat Biotechnol，2015，33：538-42 [12] Shmakov S，Smargon A，Scott D等。 快照：2类CRISPR-CAS系统。人类疾病的表观遗传学和表观遗传疗法的前景。自然，2004，429：457-63 [2] Varmus H.为基于基因的药物做好准备。New Engl J Med，2002，347：1526-7 [3] Pogue RE，Cavalcanti DP，Shanker S等。罕见的遗传疾病：诊断，治疗和在线资源的更新。Div> Discov今天，2018年，23：187-95 [4] Fischer A，Cavazzana-Calvo M.遗传疾病的基因治疗。Lancet，2008，371：2044-7 [5] Porteus M.基因组编辑：一种新的人类治疗方法。Annu Rev Pharmacol Toxicol，2016，56：163-90 [6] Cox DBT，Platt RJ，ZhangF。治疗基因组编辑：前景和挑战。nat Med，2015，21：121-31 [7] Barrangou R，Fremaux C，Deveau H等。crispr提供了对原核生物中病毒的抗药性。Science，2007，315：1709-12 [8] Deltcheva E，Chylinski K，Sharma CM等。CRISPR RNA通过反式编码的小RNA和宿主因子RNase III成熟。自然，2011，471：602-7 [9] Cong L，Ran FA，Cox D等。使用CRISPR/CAS系统的多重基因组工程。Science，2013，339：819-23 [10] Jinek M，Chylinski K，Fonfara I等。适应性细菌免疫中可编程的双RNA引导的DNA内切酶。Science，2012，337：816-21 [11] Maruyama T，Dougan SK，Truttmann MC等。通过抑制非同源末端连接来提高精确基因组编辑的效率。nat Biotechnol，2015，33：538-42 [12] Shmakov S，Smargon A，Scott D等。快照：2类CRISPR-CAS系统。2类CRISPR-CAS系统的多样性和演变。Nat Rev Microbiol，2017，15：169-82 [13] Makarova KS，Zhang F，Koonin EV。Cell，2017，168：328-328.e1 [14] Zetsche B，Gootenberg JS，Abudayyeh Oo等。CPF1是2类CRISPR- CAS系统的单个RNA引导的内切酶。 Cell，2015，163：759-71 [15] Ran Fa，Cong L，Yan WX等。 使用金黄色葡萄球菌Cas9的体内基因组编辑。 自然，2015，520：186-91 [16] Kim E，Koo T，Park SW等。 在体内基因组编辑中，带有弯曲杆菌的小Cas9直系同源CPF1是2类CRISPR- CAS系统的单个RNA引导的内切酶。Cell，2015，163：759-71 [15] Ran Fa，Cong L，Yan WX等。使用金黄色葡萄球菌Cas9的体内基因组编辑。 自然，2015，520：186-91 [16] Kim E，Koo T，Park SW等。 在体内基因组编辑中，带有弯曲杆菌的小Cas9直系同源使用金黄色葡萄球菌Cas9的体内基因组编辑。自然，2015，520：186-91 [16] Kim E，Koo T，Park SW等。在体内基因组编辑中，带有弯曲杆菌的小Cas9直系同源在体内基因组编辑中，带有弯曲杆菌的小Cas9直系同源
脑机接口技术在医疗健康领域应用白皮书
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HPLC技术对细菌基因组DNA碱基组成的精确测定
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数值化与智能化技术在材料科学中的应用与发展综述
设计，优化和制造。数值技术，例如有限元分析，验收动力学，第一原理计算和多尺度建模，可以有效地预测机构属性并优化设计。与此同时，人工智能和大数据分析可以通过机器学习发现新材料和反向设计。智能手段与自适应控制系统相结合，实现了生产过程的自动化和实时优化，从而提高了制造效率和精度。尽管数据和计算成本不足，但随着技术的进步，材料科学却朝着更高的精度和自动化方向发展。
