生理机制

结合肾脏类器官和基因组编辑技术更好地理解肾脏疾病的病理生理机制：最新进展

源自多能干细胞的肾类器官成为使用体外细胞模型或体内动物模型的真正替代品。事实上，对肾脏胚胎发育过程中涉及的关键步骤的理解促成了协议的建立，该协议使多能干细胞能够分化为由各种肾细胞类型组成的高度复杂和有组织的结构。这些类器官与基于 iPSC 技术优势的一项主要应用相关：通过选择患有特定疾病的患者或使用 CRISPR/Cas9 系统等基因组编辑工具来控制 iPSC 基因组。这允许生成重现重要生理病理机制（例如肾多囊疾病中的囊肿形成）的肾类器官。本综述将重点介绍结合这两种尖端技术（即肾类器官分化和基因组编辑）的研究，并将描述在理解肾脏疾病的生理病理机制方面取得的主要进展，并讨论该领域剩余的技术障碍和前景。