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指南草案：药物（包括生物制品）儿科研究的一般临床药理学考虑
1 本指南由临床药理学办公室儿科工作组与食品药品管理局药品评价与研究中心医疗政策协调委员会儿科小组委员会联合制定。 2 在本指南中，申办者一词指申办者和申请人。 3 在本指南中，药品包括根据联邦食品药品监督管理局法案第 505 节（21 USC 355）批准的药品和根据 PHS 法案第 351(a) 节（42 USC 262(a)）许可并作为药品进行监管的生物制品。此后，药品一词将用于指代所有此类产品。 4 本指南适用于根据 PHS 法案第 351(a) 节提交的 BLA。有关机构对根据第 351(k) 节提交的 BLA 的临床药理学考虑事项的想法，请参阅 FDA 指南《支持与参考产品生物相似性的临床药理学数据》（2016 年 12 月）。我们会定期更新指南。如需获取指南的最新版本，请查看 FDA 指南网页 https://www.fda.gov/RegulatoryInformation/Guidances/default.htm 。此外，有关生物仿制药申请背景下的儿科研究公平法案 (PREA)（FD&C 法案第 505B 节）的信息，请参阅 FDA 指南《生物仿制药开发和 BPCI 法案问答（修订版 2）》（2021 年 9 月）。
阿片类药物使用障碍：证明药物治疗效果的终点行业指南
I. 引言 本指南旨在帮助申办方开发用于治疗阿片类药物使用障碍 (OUD) 的药物。本指南涉及可接受的临床终点，以证明此类药物的有效性。本指南不涉及仅用于缓解阿片类药物戒断症状的药物的开发。如需有关治疗 OUD 的特定药物开发计划的帮助，申办方应联系药物评估和研究中心的麻醉学、成瘾医学和疼痛医学部 (简称该部门)。一般而言，FDA 的指南文件并未规定具有法律强制执行力的责任。相反，指南描述了机构当前对某个主题的想法，除非引用了特定的监管或法定要求，否则应仅将其视为建议。机构指南中使用的“应该”一词表示建议或推荐某事，但不是强制要求。 II. 背景 OUD 治疗可从正在患病且目前未接受其他 OUD 药物治疗的患者或已停止使用有问题的阿片类药物的患者开始。 2 具有阿片类激动剂活性的药物可用于目前阿片类药物使用存在问题的患者。然而，由于存在引起严重戒断症状的风险，药物
MRI 技术操作手册
本文件中提供的信息严格保密，仅用于指导临床研究。未经申办方事先书面同意，不得将本文件（无论是部分还是全部）复制或披露给与临床研究无关的各方或将其用于任何其他目的。本文件可披露给适当的机构审查委员会、独立伦理委员会或美国食品药品管理局（美国）、药品评估局（加拿大）、欧盟临床试验注册中心（欧洲）或其他监管机构的正式授权代表。
内容
2024 年 8 月 21 日：罕见神经退行性疾病的新资助机会。FDA 宣布了 FDA 罕见神经退行性疾病资助计划的新资助机会，用于资助评估疗效和/或安全性的产品临床试验，以支持新的适应症或标签变更，以解决儿童和成人罕见神经退行性疾病的未满足需求。通过支持协作、高效和创新的临床试验，FDA 希望通过增加批准的罕见神经退行性疾病医疗产品的数量来发挥广泛而积极的影响。了解更多。2024 年 6 月 27 日：通过新的 START 试点计划为罕见疾病提供更多治疗。在最近的一篇博客中，药物评估和研究中心主任医学博士 Patrizia Cavazzoni 和生物制品评估和研究中心主任医学博士 Peter Marks 分享了选定的 Start 试点计划参与者的姓名，以及它将如何帮助加速新药和生物制品的开发。如对 START 试点计划有疑问，请联系 CDER 的 START 试点计划邮箱 (CDER.STARTProgram@fda.hhs.gov) 或 CBER 的沟通、推广和发展办公室 (ocod@fda.hhs.gov)。如需有关个别申办方和产品的更多信息，请直接联系申办方。了解更多。2024 年 6 月 26 日：FDA 报告有关真实世界证据提交的信息 FDA 已发布一份公开报告，内容涉及向生物制品评估和研究中心和药物评估和研究中心提交的包含真实世界证据的资料。了解更多。
报销审核程序
5. 申请要求 ................................................................................................................................................ 37 5.1 一般信息 .......................................................................................................................................... 41 5.2 申办方提交模板 ............................................................................................................................ 43 5.3 加拿大卫生部文件 ............................................................................................................................ 44 5.4 功效、效果和安全性证据 ............................................................................................................. 45 5.5 间接比较 ...................................................................................................................................... 48 5.6 药物经济学提交 ............................................................................................................................. 48 5.7 流行病学信息 ................................................................................................................................ 59 5.8 对照药的报销状况 ............................................................................................................................. 60 5.9 定价和分销信息 ............................................................................................................................. 60 5.10 肿瘤药物的临时算法 ................................................................................................................ 61 5.11 伴随诊断 ................................................................................................................................ 61 5.12 在 NOC 前提交的补充信函 ...................................................................................................... 61 5.13 补充信息请求 .............................................................................................................................. 61
关于实施《临床试验条例（欧盟）》第 536/2014 号的针对性咨询 - 总结报告
1. 执行摘要 “加速欧盟临床试验”（ACT EU）倡议于 2022 年 1 月由委员会、欧洲药品管理局 (EMA) 和药品机构负责人 (HMA) 发起。ACT EU 有一个多年期计划，该计划以优先行动为结构。优先行动 2 是关于实施欧盟临床试验条例 536/2014 (CTR)。作为这项优先行动的一部分，2022 年发布了一项调查。调查范围是收集申办方对他们在实施 CTR 时面临的挑战的初步反馈，以及 CTR 要求是否足够明确。在 2022 年第四季度至 2023 年第四季度期间，监管网络采取了行动来解决调查中报告的担忧和疑虑。第二次调查（以下简称“调查 2”）于 2023 年 9 月进行。目的是再次收集申办方关于实施 CTR 和使用临床试验信息系统 (CTIS) 的经验的反馈。此外，调查 2 旨在评估前几个月发布的培训和指导材料是否有用，以及 CTIS 的用户体验是否有所改善。值得注意的是，调查 2 考虑了 CTR 第 98 条中所述的过渡期。在调查 2 中，申办方强调了一些持续存在的挑战，例如 CTIS 的功能和用户体验、欧盟范围内的协调和国家要求、培训材料和指导、CTR 中描述的时间表以及透明度规则。关于临床试验与医疗器械/体外诊断医疗器械相结合的反馈强调需要更清晰的指导、协调的监管流程和改善沟通以应对主要挑战。赞助商也提供了积极的反馈，并承认为解决第一次调查（调查 n.1）中指出的挑战所做的努力。还指出，已经发布了有用的指导材料，CTIS 功能正在逐步改进，并且欧盟进一步协调的前景良好。自 2022 年以来，委员会、EMA 和成员国一直在与赞助商合作，以应对他们面临的挑战。监管网络致力于促进欧洲的临床研究，并继续开展多项活动。赞助商在本次调查中报告的经验不一定反映 CTIS 用户体验和 CTR 实施的最新状态。报告的许多问题在此期间已得到解决（例如，支持从指令过渡到临床试验法规的指导、CTIS 透明度规则的审查等）。
研究指南 - 2024 年冬季
I. 提案提交外部赞助的提案必须通过合同和拨款部 (DCG) 提交，对于行业赞助的临床试验，则通过临床试验办公室 (CTO) 提交。对于外部赞助的项目，除行业赞助的临床试验外，提案在提交给申办方之前通过 Cayuse SP 提交：https://usc.app.cayuse.com/。Cayuse SP 是一种记录系统，用于验证是否已获得所有必要的批准，以及研究人员是否已同意与研究相关的所有条款和条件。行业赞助的临床试验通过 OnCore 系统提交 (https://sc-ctsi.org/resources/ctms)。无论申办方是谁，临床试验和临床研究项目以及相关的可收费临床程序或其他可向保险公司收费的项目都需要进行覆盖范围分析，因此也必须提交给 OnCore 以聘请 CTO 执行此服务。有关提交提案的更多信息，请联系合同和拨款部：(213) 821-6622（UPC 和 HSC）；(310) 822-1511（Marina）；或 (858) 964-4644 (ATRI)。有关临床试验的更多信息，请联系临床试验办公室，电话 (323) 442- 7218。A. 谁可以成为 USC 赞助研究项目的首席研究员所有终身教职、终身教职轨道以及研究、教学、实践和临床 (RTPC) 教职员工均可担任 USC 赞助研究项目的首席研究员。退休教职员工可能会被召回并被要求担任首席研究员，如《教职员工手册》第 10 章所述。兼职和志愿教职员工不得担任首席研究员。如果经相关系主任、相关院长以及研究与创新高级副总裁或指定人员推荐并给予特定豁免，以下人员可担任首席研究员：
偏头痛：开发预防性治疗药物
本指南旨在协助申办方进行偏头痛预防性治疗药物的临床开发。治疗偏头痛的药理学方法包括用于在偏头痛发作时终止发作的药物（偏头痛的急性治疗）和用于减少偏头痛发作频率的药物（预防性治疗）。具体而言，本指南涉及美国食品药品管理局 (FDA) 目前关于整体开发计划和临床试验设计的想法，以支持批准用于偏头痛预防性治疗的药物。本指南不涉及用于偏头痛急性治疗的药物的开发。此类开发已在行业指南《偏头痛：开发用于急性治疗的药物》（2018 年 2 月）中得到解决。4 24
开发尼古丁替代疗法药物产品
I. 引言 本指南旨在协助申办方 2 临床开发尼古丁替代疗法 (NRT) 药品，包括但不限于旨在帮助吸烟者戒烟的药品。 3 在本指南中，NRT 药品是旨在帮助个人戒烟的含尼古丁药品。不含尼古丁的戒烟产品不被视为 NRT 药品。本指南反映了 FDA 目前关于支持 NRT 药品戒烟和相关慢性适应症（例如，降低复发风险）的总体开发计划的建议。 4 FDA 举办了一次公开听证会，并在《联邦公报》上发布了一份通知，征求有关该机构评估 NRT 药品安全性和有效性的方法的意见，包括应如何使用和标记药品。 5 本指南采用
寡核苷酸治疗药物开发的临床药理学考虑因素
描述肝肾功能损害对药代动力学、药效学和安全性的影响：为了解决器官功能的影响，申办方应根据现有的初步数据确定肝脏和肾脏在药物处置、消除和药物反应中的作用。这些信息应指导后期试验中受试者的招募。对于主要不是肾脏清除或不针对肝脏的药物，建议招募肝功能或肾功能范围广泛的患者。当药物主要通过肾脏清除时，建议针对严重肾功能损害采用简化的药代动力学研究设计。如果寡核苷酸治疗靶向肝脏，建议描述肝功能损害的影响。