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CP 研究新闻 2024 年 - 10 月 14 日
1. 两种建模方法在脊柱手术后识别脑瘫儿童并发症预测因子方面的比较 Rachel L Difazio、Tania D Strout、Judith A Vessey、Jay G Berry、Daniel G Whitney 比较研究 BMC Med Res Methodol。2024 年 10 月 11 日；24(1)：236。doi：10.1186/s12874-024-02360-w。背景：患有非行走性脑瘫 (CP) 的儿童经常会发展为进行性神经肌肉性脊柱侧弯并需要手术干预。由于合并症，他们发生围手术期和术后并发症的风险很高。本研究的目的是比较逐步和 LASSO 变量选择技术在建模这些术后并发症时识别预测因子的一致性，并确定 CP 儿童脊柱手术后呼吸道并发症和感染的潜在预测因子。方法：在这项回顾性队列研究中，查询了一个大型行政索赔数据库，以确定符合以下标准的儿童：1) ≤ 25 岁，2) 诊断为脑性瘫痪，3) 在研究期间接受了手术，4) 术前≥ 12 个月，5) 术后连续参加健康计划≥ 3 个月。结果测量包括术后 3 个月内发生术后呼吸道并发症（例如肺炎、吸入性肺炎、肺不张、胸腔积液、气胸、肺水肿）或感染（例如手术部位感染、尿路感染、脑膜炎、腹膜炎、脓毒症或败血症）。代码用于识别脑性瘫痪、外科手术、医学合并症以及术后呼吸道并发症和感染的发展。比较了两种变量选择方法（逐步方法和 LASSO），以确定使用每种方法可以识别出哪些呼吸道并发症和感染发展的潜在预测因子。结果：样本包括 220 名儿童。在 3 个月的随访期间，21.8% (n = 48) 出现呼吸道并发症，12.7% (n = 28) 出现感染。根据预期结果，最初将年龄、性别和 9 种合并症等 11 个变量的患病率视为潜在预测因子。与逐步回归方法相比，使用 LASSO 进行变量选择的模型判别略有改进。LASSO 保留了其他合并症，这些合并症可能与未来的研究具有有意义的关联，包括胃肠道问题、膀胱功能障碍、癫痫、贫血和凝血缺陷。结论：本研究确定了术后并发症发展的潜在预测因素，虽然使用逐步和 LASSO 回归方法确定的预测因素相似，但使用 LASSO 的模型判别略有改善。研究结果将用于指导未来的研究过程，确定在开发风险预测模型时要考虑哪些变量。PMID：39394575 2. 基于视频的动作观察训练和现场动作观察训练对痉挛性偏瘫性脑瘫儿童运动功能、活动参与度和次要结果测量的影响：一项随机对照研究 Dilan Demirtas Karaoba、Burcu Talu J Child Neurol。2024 年 10 月 8 日：8830738241280838。doi：10.1177/08830738241280838。先在线后印刷。
疫苗和相关生物制品咨询委员会 2024 年 9 月 20 日会议简报文件 - FDA - 修订版
第 1 部分：概述 百日咳是由革兰氏阴性菌百日咳杆菌引起的急性呼吸道疾病。疾病表现的严重程度取决于年龄、既往感染和疫苗接种状况，未接种疫苗的婴儿病情最为严重。其典型表现是痉挛性咳嗽，伴有咳嗽后呕吐、吸气性哮鸣和发绀。白喉、破伤风和全细胞百日咳 (wP) 疫苗于 20 世纪 40 年代至 50 年代在一些国家开发和推出。目前，根据世界卫生组织 (WHO, 2015b；WHO, 2019) 的数据，全球百日咳疫苗覆盖率约为 86%。全球约 64% 的国家使用 wP 疫苗，占 WHO 东南亚区域的所有国家和非洲区域的 96% (WHO, 2015a)。在高收入国家，由于对无细胞百日咳 (aP) 疫苗的反应原性的担忧，该疫苗取代了 wP 疫苗。尽管疫苗几乎覆盖全民婴儿，但在这些国家推出 aP 疫苗后，报告的百日咳发病率却稳步上升。美国的上市后效果数据证实了 DTaP 疫苗在相对较短的时间内预防百日咳的上市前效果估计。但是，国家百日咳监测数据和上市后效果研究结果显示，在接种第五剂 DTaP 疫苗后，疫苗效果每年都在逐渐下降（ Misegades 等人，2010 年；Klein 等人，2012 年；Tartof 等人，2013 年），并表明在青少年期接种 Tdap 疫苗后，保护作用相对较早地减弱。 2013 年 3 月 6 日，来自学术界、政府机构和制药公司的百日咳专家在马里兰州贝塞斯达举行了百日咳工作组会议 ( Burns 等人，2014 )。工作组确定了百日咳报告增多的潜在原因，包括 (1) 免疫后获得性免疫力短暂，(2) 免疫反应不平衡（例如，偏向 T 辅助细胞 2 [Th2] 反应），(3) 需要额外的疫苗抗原才能获得最佳保护，(4) 抗原数量不足或平衡不正确，(5) 抗原与流行菌株不匹配，(6) 时间表或人群覆盖率不理想，(7) 目前使用的疫苗效果不同，以及 (8) 认识提高、诊断方法更好和/或报告更完整。工作组的共识是，需要长期解决方案来从根本上改变百日咳流行病学，并且最佳疫苗将提供长期保护，预防疾病和传播。为改善百日咳控制而确定的潜在策略包括改变已获许可的联合疫苗的接种时间表，开发无细胞百日咳 (aP) 疫苗以增加剂量，以及开发可能提供更持久保护并减少传播的新疫苗。引入新百日咳疫苗的一个重大挑战在于证明有效性的实质性证据，因为由于百日咳疾病的不可预测和零星发生以及所需的样本量大，前瞻性临床终点疗效研究可能不可行。因此，可能需要采用替代方法来提供新百日咳疫苗有效性的实质性证据。这种方法的一个组成部分可能是使用百日咳控制人类感染模型 (CHIM)。本次 VRBPAC 会议的目的是
asahikawa市政医院医学杂志
类型的遗传型遗传名称病理ALS 1 AD SOD1 CU / Zn-超氧化物歧化酶ALS 2 AR Alsin蛋白水解和转运ALS 3 AD？未知的ALS 4 AD SETX SENATAXIN，DNA/RNA解旋酶，RNA代谢，AOA 2和等位基因ALS 5 AR SPG11 Spatacsin，遗传性痉挛性跨性别SPG 11和等位基因，轴突运输，轴突运输和Cytoskeleton Als 6 Ad fus 6 Ad fus fus sarcoma fy in in sarcoma fy inn sarcome febl ancom feb and gene gene and ft.未知ALS 8 AD VAPB突触囊泡结合膜蛋白，蛋白解和运输ALS 9 AD ANG ANG ANG ANG ANG ANG ANG蛋白，RNA代谢ALS 10 AD TARDBP TDP -43，RNA代谢ALS ALS ALS ALS 11 AD FIG4 FIG4 FIG4磷酸固醇-5磷酸固醇-5磷酸化酶的维持量，料理料中的含量12磷酸化12次氧化物。在身体维持中，蛋白水解和运输AD AD AD ATAXN2参与EGFR传输，SCA 2和等位基因，RNA代谢（ALS 14）AD VCP瓣膜 - 含有蛋白质，FTD，IBMPFD和等位基因ALS 15 XD UBQLN2 UBIQUIRIN，涉及蛋白质16的蛋白酶蛋白16 ARSS SOSIC ALSIC ALSIC SOSLIC ALSIC SOD ARSL SCLMS SOD SOLS SOLS SOLS SOLS SOL SCLMS SOL SCLMS SOL SCLMS SOL SCLMSS AR SCLMSS ARIP SOD SOLS SOLS SOLS SOLS SOL SIC chaperone (ALS 17) AD CHMP2B FTD may occur, proteolysis and transport ALS 18 AD PFN1 Profilin, actin binding, cytoskeletal structure regulation ALS 19 AD ERBB4 Type I receptor tyrosine kinase, NRG 1 receptor ALS 20 AD HNRNPA1 RNA metabolism ALS 21 AD MATR3 RNA metabolism ALS 22 AD TUBA4A Axonal transport and cytoskeleton ALS 23 AD ANXA11 Axonal transport and cytoskeleton ALS 24 AD NEK1 DNA repair/cell cycle ALS 25 AD KIF5A Intracellular transport ALS 26 AD TIA1 RNA regulation FTD - ALS 1 AD C9orf72 RNA metabolism, proteolysis and transport FTD - ALS 2 AD CHCHD10 Mitochondrial FTD - ALS 3 AD SQSTM1/p62蛋白水解和运输FTD -AD 4 AD TBK1蛋白水解和运输FTD -ALS 5 AD CCNF细胞周期FTD -AD VCP细胞内运输ALS ALS 14，ALS ALS 14和ALS FTD -ALS 7 AD CHMP2B内细胞内运输，ALS ALS 17和ALS ALS ALS 17和ALS ALS ALS ALS ALS ALS ALS ALS ALS ALS ALS ALS ALS 1 CATEL SCY -ALS ALS -ALS -ALS -ALS ALS ALS -ALS ALS ftd -8 -Als Als ftd -8 IBMPFD 2 AD HNRNPA2B1细胞内转运 /RNA调节AD /AR DCTN1 dynactin，细胞内转运，HMND 14 Perry综合征和等位基因AD /AR PRPH周围周围蛋白，细胞内转运AD /AR NEFH NEFH NEUROFILELANT -HEFH NEFH NEUROFILELANT -HEREFH NEUROFELILANT -H，INTRACELLICT -H，INTRACELLICTAR -H，INTRACELLILUL -2 CCMT，CMT，CMT，CMT CCCC。
CP-Research-News-2024-- 7月8.pdf
1。运动学上肢分析在脑瘫患有脑瘫梅利莎·加耶·路易（Melissa Gar Yee Louey），阿德里安·哈维（Adrienne Harvey），埃利斯·帕斯莫（Elyse Passmore），戴维·格雷登（David Grayden），摩根·萨格克斯（Morgan Sangeux）临床生物莫伦临床生物莫伦（Bristol）（Bristol，Avon）的儿童中，比肌肉肌肌肌肌肌肌师法优于肌电图。2024 Jun 17：117：106295。 doi：10.1016/j.clinbiomech.2024.106295。在线印刷前线。背景：经常使用基于观察的临床工具评估脑瘫儿童运动障碍的严重程度。客观测量运动障碍的仪器方法，以提高评估准确性和可靠性。在这里，我们研究了最适合客观地测量脑瘫儿童肌张力障碍严重程度的技术和运动特征。方法：对12名患有脑瘫的参与者进行了前瞻性观察性研究，具有主要运动障碍，痉挛或混合运动障碍/痉挛的运动类型，他们患有上肢上肢参与（平均年龄：12.6岁：12.6岁，范围：6.7-18.2岁范围：6.7-18.2岁）。运动学和肌电图数据。Spearman等级或肌电图特征的相关性是针对肌张力障碍严重程度计算的，该严重程度通过运动障碍障碍量表进行了定量。的发现：与肌电图的特征相比，运动特征的影响更大。运动学测量在上肢任务期间量化了自愿运动的混蛋，而到达组件表现最好（| rs | = 0.78-0.9，p <0.001）。PMID：38954886 2。2024 5月31日; 16（5）：E61404。解释：本研究提供了有关数据类型，运动特征和活动方案的类型，这些方法的方法应着重于客观地测量脑瘫儿童肌张力障碍的严重程度时。全身振动疗法在体重和下肢的体重和非重量位置上的影响对脑瘫儿童的平衡和功能：一项随机对照试验的Syed Ali Hussain，Mohammad-Reza Hadian博士，Zainab Hassan，Zainab Hassan，Azadehhassan，Azadeh Shadmehr，Saeed Mobir，Saeed talebian，Saeeed Talea kiima，Saeeed kiibian skiaa kiya kiya kiya kiya kiya kiya kiya kiya肉质。doi：10.7759/cureus.61404。20124年5月。背景和客观脑瘫（CP）是影响儿童的最普遍的神经系统疾病之一。它的特征是运动控制不良，运动范围（ROM）和平衡差。虽然全身振动疗法（WBVT）已用于治疗这些症状，但其在不同构型中的疗效仍未得到探索。Hence, this study aimed to determine and compare the effects of WBVT applied to either the upper extremities, lower extremities, or both upper and lower extremities in weight-bearing and non-weight-bearing positions on ROM (shoulders, elbows, wrists, hips, knees, and ankle joints), balance, and function in children with spastic hemiplegic CP.方法这项随机临床试验涉及60名偏瘫痉挛性CP儿童5-15岁。随机分组后，所有参与者根据WBVT的上肢，下肢或承重或不重要的位置分为六组相等大小的组。连续四个星期每周进行三次治疗。结果措施是ROM，手持强度，使用我的健身教练（MFT）2.0的平衡定量评分，并定时
会议任务标题 主要作者名字 主要作者姓氏 城市 州/国家 PL1-1 STK-001 的安全性和临床效果，抗
会议任务标题 主要作者名字 主要作者姓氏 城市 州/国家 PL1-1 STK-001（一种反义寡核苷酸 (ASO)）对患有 Dravet 综合征的儿童和青少年的安全性和临床效果：第 1/2a 期研究结束和开放标签扩展 (OLE) 数据 Joseph Sullivan 旧金山 CA Pl1-2 描述癫痫 - 运动障碍综合征的分子和临床谱（癫痫 - 运动障碍谱研究） Vicente Quiroz 波士顿 MA PL1-3 定义儿童期遗传性痉挛性截瘫的锥体外系运动障碍谱：超过 500 例病例的横断面分析 Kathryn Yang 波士顿 MA PL1-4 围产期中风后耐药性癫痫的预测因素 Miles Fisher 纳什维尔 TN PL1-5确定对抽搐综合行为干预的反应预测因子和机制：TReC 研究方法 Sonya Wang 明尼阿波利斯 MN PL1-6 心肺旁路心脏手术后新生儿癫痫发作发生率低 Eleonore Valencia 波士顿 MA PL1-7 青少年和年轻人睡眠期间的 Delta 功率与 MRI 可见的血管周围容积有关 Seva Khambadkone 波特兰 OR PL2-1 极早产儿早期与足月等效 MRI：哪种方法更能预测 36 个月时的神经发育结果？ Thiviya Selvanathan 加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华 PL2-2 硫酸角质素：人类胎儿前脑神经母细胞迁移途径和轴突束的化学模板 Harvey Sarnat 加拿大阿尔伯塔省卡尔加里 PL2-3 新生儿 HIE 发育结果与种族、民族和社会经济关系：一项为期 10 年的回顾性队列研究。 Whitney Fitts 费城 PA PL2-4 唐氏综合症退化症中的免疫调节基因新生变异 Saba Jafarpour 洛杉矶 CA PL2-5 深入了解 MECP2 重复综合症：使用多组学和深度表型分析揭示疾病严重程度和表达变异性 Davut Pehlivan 休斯顿 TX PL2-6 SYNGAP1 脑病患者体外细胞模型的意外和新型线粒体表型 Melissa Greco 罗阿诺克 VA PL2-7 脑脊液限制性寡克隆带与儿童髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体病复发性疾病的关联 Ashley Bach 费城 PA PL3-1 GTX-102（一种用于治疗的在研反义寡核苷酸）的 1/2 期开放性试验的最新临床活性和安全性患有 Angelman 综合征的患者 Kimberly Goodspeed Novato CA PL3-2 儿童神经病学 ABC：通过基于文章的课程创造终身学习 Elizabeth Troy Aurora CO PL3-3 偏瘫性脑瘫 MRI 损伤模式和按出生胎龄划分的症状 Johanie Victoria Piché Montreal QC，加拿大 PL3-4 儿童多发性硬化症的全球流行病学：数据来自多发性硬化症国际联盟 MS 图集，第三版 Grace Gombolay 亚特兰大 GA PL3-5 CANaspire 全身 AAV9 介导的 Canavan 病基因治疗试验：低剂量组的生物标志物、影像学和临床发现 Genevieve Laforet 博尔顿 MA PL3-6 Eladocagene exuparvovec 基因疗法改善芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症患者的运动发育 Lauren Warn 南普莱恩菲尔德 NJ PL3-7 单干血斑测试的两步新生儿筛查算法识别出不成比例的女性杜氏肌营养不良症携带者 Stephen Chrzanowski 波士顿 MA