治疗方法(作用机制) 1)抑制产生毒性蛋白质的DNA/RNA(ASO、shRNA等)⇒Tofersen,一种用于治疗ALS的ASO(FDA于2023年批准) 2)编辑异常的DNA/RNA使其正常化(CRISPR系统,一项诺贝尔奖获奖技术)⇒镰状细胞病/β-地中海贫血的体外基因组编辑疗法(MHRA于2023年批准) 3)将DNA/RNA引入细胞以补充(过度表达)缺失的蛋白质⇒使用AAV9过度表达用于SMA的正常SMN基因(PMDA于2020年批准)
简介................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................. 2
本研究旨在创建帕金森氏病小鼠模型,分析诱导再生肽的有效性,并阐明诱导再生肽在中枢神经系统疾病中的作用机理。这项研究通过开发抑制帕金森氏病进展,探索大脑稳态机制的疾病改良疗法以及发现新的治疗靶点的可能性来为社会和科学做出贡献。 3。作为帕金森氏病小鼠模型的研究方法,创建了小鼠立体定义地注入病理突变(G51D)α-突触核蛋白的原始原纤维(PFF)中,并通过施用诱导再生的肽或车辆来分析。具体而言,重组G51D-α突触核蛋白被纯化,搅拌产生的纤维被超声破坏以创建PFF,并且通过透射电子显微镜或原发性神经元培养给药进行质量评估后,PFF或生理盐是对小鼠Nigra sindia nigra nigra sideia nigra inigra nigra nigra nigra nigra nigra nigra nigra nigra nigra nigra nigra nigra nigra nigra nigra nigra nigra的施用。 PFF给药后一个月,建立了多种方案,以反复给予再生诱导再生肽或盐水。给药后,随着时间的推移,进行行为测试(转子杆测试和开放式测试),以评估小鼠的行为和运动功能。建模六个月后,使用组织染色分析脑组织,以分析与病理α-突触核蛋白病理学扩散,多巴胺神经元还原的程度和其他机制有关的数据(图1)。除了上述PFF模型外,还将开发出多巴胺神经毒素6-羟基多巴胺(6-OHDA)的有毒帕金森氏病模型,将开发给尼古拉或纹状体,开发出来,并将重新引起毒性毒性毒性的效率和机制评估为2-8周。在此模型中,行为测试是阿哌汀给药测试。
图1。高度致病性的自身反应性CD4阳性T细胞(CXCR6阳性和SLAMF6阴性)表达miR-147-3p,抑制了趋化因子受体CXCR3的表达,并发挥了致病性。
3.4 皮克林市已宣布打算出售其在 Elexicon 的股份。市政当局可以使用本票中的资金来资助对皮克林市股份的潜在收购;但是,这笔资金不太可能足以支付成本。市政当局还有其他方式可以为潜在的收购提供资金。鉴于我们正处于确定皮克林股份可能价格的早期阶段,市政当局不太可能在 2022 年晚些时候之前需要这 240 万美元。
r e m e e M e trequisses:克罗恩氏病是一种慢性病,其特征是一系列散布在缓解周期的推力。这是一种强烈的免疫学成分疾病,代表了传统疗法的靶标,例如免疫抑制剂和生物疗法。但是,有几名患者对这些疗法仍然不宽容或难治性。目的:本综述的目的是消除难治性克罗恩病患者的干细胞移植的影响。方法:对观察性研究,临床试验和临床病例的系统综述,涉及干细胞在难治性克罗恩病患者中的有效性和安全性。结果:造血干细胞的移植似乎可以有效地维持难治性克罗恩病患者的临床和内窥镜缓解,或者在当前疗法不耐受的情况下。但是,它与高发病率和死亡率有关。间充质干细胞的移植可能诱导难治性克罗恩拳击疾病的患者缓解而不会引起严重的不良作用。它对克罗恩·卢米纳尔氏病的影响仍然存在争议。结论:在难治性克罗恩病患者中,干细胞的移植似乎很有希望。间充质干细胞移植对克罗恩病的克罗恩病的有效性仍有待证明。然而,面对与化学疗法有关的高发病率和死亡率,造血干细胞的移植只能用于控制这种情况。
迷走神经刺激 (VNS) 是一种已获批准的治疗方法,可用于治疗多种神经系统疾病,包括难治性癫痫和难治性抑郁症等,目前正作为治疗神经系统痴呆症(如阿尔茨海默病 (AD) 和相关痴呆 [1] )的潜在疗法而受到关注。VNS 刺激有两种形式,即侵入性和非侵入性(经皮),前者涉及通过手术将刺激电极植入神经周围,后者因副作用小而最受欢迎,涉及通过完整的皮肤刺激迷走神经耳支 (ABVN) 的耳甲区或迷走神经分布的颈部区域 [2] 。在耳甲区以外,耳颞神经支配耳区上方和耳大神经支配下外侧 [3] ,但关于电刺激对这些神经对身体的影响的研究很少。