在过去的 8 个月中,工作组与 CIRM 的科研人员密切合作,首先对 CIRM 当前的资助组合进行了概述,确认符合第 14 号提案的分配要求。但是,工作组注意到,神经精神疾病研究在 CIRM 的资助组合中代表性不足,没有获得任何资助。鉴于美国和加利福尼亚州对有效治疗的需求巨大且不断增长,工作组着手探索这一领域的潜力,收集了著名科学家的见解,这些科学家强调了利用基因和干细胞技术研究神经精神疾病的优势,以及在理解这些疾病的遗传结构方面的最新进展。上述考虑因素以及过去 2.5 年利益相关者讨论中的考虑因素促使制定了当前的概念计划,以支持使用多学科创新方法进行神经疾病研究 (ReMIND)。ReMIND 响应了解决这些挑战的迫切需要,同时利用了神经科学、干细胞和基因研究中的机遇。该计划符合 CIRM 促进突破性科学进步的使命,并代表着加速发现中枢神经系统疾病治疗和疗法的重要一步。
CAR-T细胞疗法作为一种新型免疫疗法,在临床实践中取得了重大突破,特别是在治疗B细胞相关白血病和淋巴瘤方面。然而,它仍然面临着持久性差、增殖能力有限、制造成本高、疗效不理想等挑战。CRISPR/Cas系统是一种高效、简单的精准基因编辑方法,为优化CAR-T细胞提供了新的可能性。它可以提高CAR-T细胞的功能,降低制造成本。CRISPR/Cas9技术与CAR-T细胞疗法的结合可能会促进该疗法的发展,为癌症患者提供更有效、更个性化的治疗。同时,该技术在CAR-T细胞中的应用的安全性问题需要进一步的研究和评估。未来的研究应侧重于提高CRISPR/Cas9技术的准确性和安全性,以促进CAR-T细胞疗法的更好地开发和应用。本综述主要介绍CRISPR/Cas9技术在CAR-T细胞治疗中的应用,包括消除免疫检查点的抑制作用、增强CAR-T细胞的抗衰竭能力、辅助构建通用型CAR-T细胞、降低CAR-T细胞的制造成本以及面临的安全性问题,旨在为科研人员展示CRISPR/Cas9技术在CAR-T细胞治疗中的革命性作用。
面对人口老龄化、人力短缺、新发疾病等健康挑战,科研与技术是推动健康进步的主要动力。在新冠肺炎疫情期间,全世界见证了创新的力量,也受益于科研的成果。卫生局和基金拨款超过5.5亿港元支持新冠肺炎相关研究,创新科技是其中的重要组成部分。这些研究成果为支持政府应对新冠肺炎、终止疫情提供了重要启示。我谨借此机会对香港科研人员的贡献表示最深切的谢意。早在新冠肺炎疫情爆发之前,基金已投入大量资源培养香港的科研和临床试验能力,特别是支持发展第一阶段临床试验中心,以及提升对新型药品进行早期和首次人体临床试验的能力。所积累的知识、研究能力和专业知识为我们今后的发展奠定了坚实的基础,使我们的城市完全有能力转型为健康和医疗创新中心,利用粤港澳大湾区国家战略。这些成功案例展示了 HMRF 如何使研究人员能够改变现实世界的实践,并让本地研究界能够在香港以外进一步取得突破,所有这些都是为了人民的健康。
关于香港科技园公司香港科技园公司(HKSTP)成立于2001年,致力于打造蓬勃发展的创科生态系统,培育12家独角兽企业、14,000多名科研人员和来自28个国家和地区的1,800多家科技公司,专注于发展健康科技、人工智能和机器人、金融科技和智慧城市技术等。我们不断发展的创新生态系统为吸引和培养人才、加速和商业化科技企业创新提供全面支持,创科之旅围绕我们位于沙田的香港科学园、九龙塘的创新中心以及位于大埔、将军澳和元朗的三个现代化创新园区等主要地点展开,实现了香港新型工业化的愿景,其中先进制造业、微电子和生物技术等领域正在被重塑。位于深圳福田的香港科学园深圳分园在利用地缘优势连接世界与内地、加强跨境交流以吸引全球人才方面发挥着积极作用,并为七个关键领域的科技公司的发展提供了可能性:医疗技术、大数据和人工智能、机器人技术、新材料、微电子、金融科技和可持续发展,拥有干湿实验室、共享工作空间、会议和展览设施等。通过我们的研发基础设施、初创企业支持和企业服务、商业化和投资专业知识、合作伙伴网络和人才吸引力,香港科技园继续为将创新科技打造为香港增长支柱做出贡献。有关香港科技园的更多信息,请访问 www.hkstp.org。
随着世界人口的持续增长和对化石燃料及其产品的巨大需求,全球能源危机已越来越明显,成为阻碍人类可持续发展的最大挑战。由于工业和技术的进步以及人类活动产生的各种污染,我们的地球受到了巨大的损害,大量排放温室气体,造成海平面上升、森林砍伐和极端天气。因此,应对气候变化、寻求与环境的和谐发展是科学家和政策制定者的首要任务,因此清洁和可持续能源的研究呈爆炸式增长。随着太阳能、氢能、生物燃料等的快速发展,能源生产和储存方面的突破推动了工业和技术进入一个新时代。现代社会开始拥抱氢能汽车、低能耗住宅和可再生热能等令人着迷的技术。与能源相关的话题引起了政府、社会甚至投资的极大关注。为满足日益增长的可持续能源需求,全球科学家正齐心协力,致力于新技术、新工艺的创新、积极的能源政策、行动和规划活动。在政策层面,各国通过监管、补贴、税收激励等多种政策手段引导经济活动向环境可持续方向发展,努力解决可持续能源商业化生产的障碍,走出环境与可持续的困境。作为推动绿色能源革命的主力军,不同领域的科研人员已经意识到,开发新型、可靠的材料与器件对于提高新能源的效率和安全性,减少对环境的影响至关重要。
### 关于香港科技园公司香港科技园公司(HKSTP)成立于2001年,致力于打造蓬勃发展的创科生态系统,培育来自25个国家和地区的13家独角兽企业、15,000多名科研人员和2,000多家科技公司,专注于发展健康科技、人工智能和机器人、金融科技和智慧城市技术等。我们不断发展的创新生态系统为吸引和培养人才、加速和商业化科技企业创新提供全面支持,创科之旅围绕我们位于白石角的香港科学园、九龙塘的创新中心以及位于大埔、将军澳和元朗的三个现代化创新园区等主要地点展开,实现了香港新型工业化的愿景,其中先进制造业、微电子和生物技术等领域正在被重塑。位于深圳福田的香港科技园深圳分公司发挥着积极作用,利用地缘优势连接世界与内地,加强跨境交流,吸引全球人才,为生命健康科技、大数据及人工智能、机器人、新材料、微电子、金融科技和可持续发展等七个重点领域的科技公司发展提供可能性,拥有干湿实验室、共享工作空间、会议和展览设施等。通过我们的研发基础设施、初创企业支持和企业服务、商业化和投资专业知识、合作伙伴网络和人才吸引力,香港科技园公司继续为将创新科技打造为香港的增长支柱做出贡献。有关香港科技园公司的更多信息,请访问 www.hkstp.org。媒体联系人:香港科技园公司 许泳儿 电话:+852 2629 6786 电邮:vincy.hui@hkstp.org
竞争性研究基金部际联络委员会协议 1 目的 统一有关竞争性基金使用的各项规则,使研究人员和研究机构能够有效、高效地使用研究基金,提高研究基金使用的便利性。科研人员更加精准地使用科研经费,更加专注于研究,我们可以期待更多更好的研究成果。 竞争性资金使用规则的统一、简化和合理化将提高研究生产力,进而提高人们的生活质量,并通过科学技术促进日本经济的可持续增长。本项目将实施以下程序。 根据本协议,各部门应根据其管辖范围内各系统的目的采取适当措施。 此外,鉴于应对措施是基于研究活动的特点,应要求研究机构和研究人员适当使用其预算,并应充分告知应对措施可能会根据情况进行修改。 2. 确保研究期限至财政年度结束 考虑科学研究的特点,应考虑尽早利用竞争性经费开展研究,并确保研究能够进行至财政年度结束,我们将采取以下行动。 (一)要求研究机构和研究人员在项目完成后及时提交项目结题通知书作为成果,各部委对研究成果进行项目结题和验收。 (2)在满足各种条件的情况下,允许研究机构和研究人员在国家财政年度结束后61天内提交财务绩效报告。但是,如果研究期或合同期的结束日期不是当前会计年度 3 月最后一天,则可能是研究期或合同期结束后最多 61 天。 (3)基于允许研究人员进行研究直至财政年度结束的事实,目前的应对措施是鼓励研究机构和研究人员进行研究,即使是在补贴项目或委托期限之外确保三月底后提交合同。在这种情况下,提交截止日期应为国家财政年度结束后 61 天内。但是,如果研究期或合同期的结束日期不是当前会计年度的 3 月底,则可以在研究期或合同期结束后最多 61 天。 3.统一使用规则统一消耗品和设备的购买、作为设备管理的物品数量、购买研究设备的方式等使用规则。 (1) 支持或外包的研究人员和研究机构将使用年限为 1 年以上且购置价格为 10 万日元以上的物品视为设备,以及使用年限为 1 年以上且购置价格为 50 万日元的物品视为设备日元以上作为资产。
监管路径 国家或地区 相关法律法规 人类基因编辑监管特点 日本 2000 年《人类克隆技术管制法案》 (The Human 没有制定专门涉及人类胚胎、受精卵、精子 Cloning Regulation Act) ,禁止将克隆人胚胎和 或卵子的伦理指南和法律,其更多依赖于 具有人类和动物遗传物质的胚胎植入子宫。 各个政府部门的监督管理。 2013 年《再生医学安全保障法》 (Regeneration Medicine Promotion Law) ,分级管理再生医疗 风险,科研机构使用基因工程方法修饰后细 胞培养和处理需要通知日本卫生劳动福利部, 获得许可后方可开展研究。 保守 德国 1949 年《德国基本法》 (Basic Law for the Federal 《德国基本法》并没有提供明确和直接的规 Republic of Germany) ,其第 1 条和第 2 条分别规 定,但规定了立法机关必须保护胚胎的基 定了人的尊严、生命权和完整权,保护的范围 本权利。 不仅包括精神病患者、植物人,还包括胎儿和 《胚胎保护法》形成了完全禁止人类胚胎 胚胎。 基因编辑相关临床试验的逻辑森严的刑法 1990 年《胚胎保护法》 (The German Embryo 规制框架。 Protection Law) ,管理人工基因干预生殖系细 胞的情况,其第 5 条第 1 款规定任何人为改变人 类生殖系细胞遗传信息的人,将被处以最高 5 年的监禁或罚款;其第 5 条第 4 款专门规定了非 生殖目的的体外生殖系细胞人工干预不适用第 1 款刑事禁令,确保科研人员在安全性的前提 下进行人类胚胎相关实验的自由。 欧盟 2007 年《欧洲联盟基本权利宪章》 (Charter of 法律允许人类体细胞基因编辑,但明确禁止 Fundamental Rights of the European Union) ,其 在人类胚胎上使用基因编辑技术。 第 3 条禁止基因改造医疗行为,包括人种选择 行为、将人体作为经济收益来源的行为以及克 隆人类行为。 1997 年《人权与生物医学公约》 (Convention on Human Rights and Biomedicine) ,其第 13 条也引 入了对优生学的禁令,规定只能基于预防、诊 断或治疗目的修改人类基因组,并且不允许在 任何后代的基因组中引入任何基因改造。 折衷 美国 2015 年美国白宫发布了有关现阶段反对任何人类 法律不限制技术本身,但限制技术的应用场 种系基因组编辑行为的声明。 2015 年《综合拨 景。鉴于基因编辑是一种工具,不是特定 款法案》 (Consolidated Appropriations Act) ,增 的药物、设备或生物疗法,因而必须在其 加了禁止美国食品药品监督管理局 (Food and 使用的每个领域中审视其是否符合法律 Drug Administration) 使用任何联邦资金资助有 规定。 意修改人类胚胎可遗传物质的研究。 美国食品药品监督管理局禁止涉及可遗传 人类基因组编辑的临床试验,一些州也明 确禁止人类胚胎的特定研究活动。 中国 2020 年《民法典》第 1009 条,从事与人体基因、人 法律对人类体细胞基因编辑的研究和应用不 体胚胎等有关的医学和科研活动,应当遵守法 加以限制,人类胚胎细胞的基因编辑基础 律、行政法规和国家有关规定,不得危害 人体 研究不被禁止,但其临床应用则不被允 健康,不得违背伦理道德,不得损害公共利益。 许,不论是用于生殖目的或是医治患者。 2020 年《刑法》修正案 ( 十一 ) 增加第三百三十 六条,将基因编辑、克隆的人类胚胎植入人体 或者动物体内,或者将基因编辑、克隆的动物 胚胎植入人体内,情节严重的,处三年以下有 期徒刑或者拘役,并处罚金;情节特别严重的, 处三年以上七年以下有期徒刑,并处罚金。