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蛋白质组学对应用肌科中卫星细胞功能的深入生物分析研究的潜力
抽象简介：再生肌发生在成熟的肌纤维中起着至关重要的作用，可抵消神经肌肉疾病引起的肌肉损伤或功能障碍。专门的肌源性干细胞的激活（称为卫星细胞）本质上与增殖和分化有关，然后是肌细胞融合和多核肌纤维的形成。涵盖的区域：本报告概述了卫星细胞在神经肌肉系统中的作用以及蛋白质组学分析对生物标志物发现的潜在影响，以及鉴定新的治疗靶标在肌肉疾病中的影响。本文回顾了单细胞蛋白质组学对卫星细胞，成肌细胞和心肌细胞进行系统分析的方式，可以帮助更好地理解肌纤维再生过程。专家意见：为了更好地理解神经肌肉疾病中的卫星细胞功能障碍，基于质谱的蛋白质组学是一种出色的大规模分析工具，用于对病理生理过程进行系统分析。可以通过机械/酶促解离方案通常执行优化的肌肉衍生细胞的隔离，然后在专用的流式细胞仪中进行荧光激活的细胞分类。使用标记的自由定量方法或使用串联质量标签的方法是研究干细胞在神经肌肉疾病中的病理生理作用的理想生物分析方法。
基因疗法的首次临床试验结果（GNT0004）针对国际肌科发表的Duchenne肌肉营养不良症2024国会
大约gnt0004 GNT0004产品是基于AAV8（腺相关病毒）基于载体的基因疗法，该基因疗法含有编码DMD基因（HMD1）的缩短但功能性的版本，该基因（HMD1）编码了育肥蛋白，蛋白质缺乏蛋白质，患有Duchenne肌肉发育不良的人缺乏。HMD1转基因由SPC5.11启动子驱动，该启动子在骨骼肌和心脏肌肉等关键组织中表达。gnt0004通过一次静脉注射来给药。它是由Genethon与Dickson教授（伦敦大学，皇家Holloway）和Myology研究所（巴黎）合作开发的。关于Duchenne肌肉营养不良的Duchenne肌营养不良症是一种罕见，进行的，遗传性的神经肌肉疾病，影响体内所有肌肉，影响5,000名男孩中的1个。是由于负责产生肌营养不良蛋白的基因异常，这是肌肉纤维膜及其代谢的稳定性的必不可少的蛋白质。缺乏肌营养物会导致骨骼和心脏肌肉的进行性变性，步行和呼吸能力的丧失和20至40岁之间的心肌病和死亡。关于Genethon是稀有疾病基因疗法的开发和开发的先驱，Genethon是AFM-Telethon建立的非盈利实验室。Généthon贡献给脊柱肌肉萎缩的第一种基因疗法已获得了产品许可。拥有200多名科学家和专业员工，Genethon正在追求开发创新疗法，以改变患有罕见遗传疾病的患者的生活。源自Genethon的研发或合作的13种产品正在肝脏，血液，免疫系统，肌肉和眼睛的疾病中进行临床试验。其他七个产品可能会在未来五年内进入临床试验。