国家共济失调基金会(NAF)和佛罗里达大学神经遗传学中心(CNG)正在共同努力,以维持来自脊椎动物共济失调(SCA)供体的大脑和脊髓组织的存储库。SCA研究人员可以使用此组织,以帮助我们促进我们对这些疾病的理解并开发新的疗法。
炎症性肠道疾病(IBD)是胃肠道的慢性免疫介导的状况,需要慢性治疗和严格的监测。开发靶向一种或几种单一细胞因子的新单克隆抗体,包括抗肿瘤坏死因子剂,抗IL 12/23抑制剂和抗α4β7整联蛋白抑制剂,在过去20年中在IBD中占据了IBD的药理学臂系。仍然,许多患者经历了不完全或反应丧失,或发展严重的不良事件和药物停用。Janus激酶(JAK)是调节几种直接参与胃肠道炎性肿瘤的几种促进性细胞因子的信号转导途径的关键,因此可能是IBD发病机理。针对Jak-Stat途径的靶标为IBD治疗提供了极大的潜力。欧洲医疗机构已批准了三种JAK抑制剂,用于治疗患有中度至重度溃疡性结肠炎的成年人,包括其他疗法(包括生物学剂)失败或不再起作用,或者患者无法接受。尽管目前尚无针对克罗恩病的批准JAK抑制剂,但upadacitinib和figotinib显示出这些患者的缓解率提高。目前正在研究IBD的其他JAK抑制剂,包括肠道选择性分子。本综述将讨论JAK-STAT途径,其对IBD的发病机理的影响以及有关JAK抑制剂使用及其在IBD患者中的安全性的最新证据。
许多神经系统疾病和损伤中存在的步态障碍,包括帕金森氏病(PD),中风和脊髓损伤。神经系统步态疾病在老年人中尤为常见,60岁以后的患病率超过20%(Mahlknecht等人,2013年),随着人口统计学的转变,社会健康负担可能增加。这些障碍会导致不动和跌倒,并有助于社会隔离,减少生活质量和失去独立性(Mahlknecht等,2013)。很少有治疗选择,因此在这一领域的研究中必须进行研究。在这篇观点文章中,我们回顾了导致Pedunculopontine Nucleus(PPN)进行深脑刺激(DB)的临床试验,讨论了这些试验未成功的潜在原因,并介绍了支持我们的新研究,支持我们的观点,即我们认为附近的Cune Sourture Nucleus(CNF)可能是一个更有效的目标。