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World File Search System腺样
腺相关的定量体外效力测定...
临床级矢量批次的效力评估对于支持与腺相关病毒（AAV）媒介的释放至关重要，这对于将来的营销授权是必需的。我们已经开发并验证了基于细胞的定量效力测定法，该测定法检测了AAV8-H-H UGT1A1载体的转基因表达和活性，该载体目前正在临床评估中，用于治疗Crigler-Najjar综合征。在体外评估了AAV8-H UGT1A1的效力。在人肝癌7（HUH7）细胞转导后，通过通过胆红素共结合测定法对转基因阳性细胞进行了转基因阳性细胞。将各种AAV8-HUGT1A1批次的体外效力与体内的效力进行了比较。在AAV8-H UGT1A1转导后，表达UGT1A1的细胞的定量显示了线性剂量响应的相对（r 2 = 0.98），具有足够的内内和日期可重复的可重复性（coviation of Variation [CV] = 11.0％和22.0％和22.0％和22.6％，按照一致，胆红素的偶联显示了线性剂量反应关系（r 2 = 0.99），在低剂量范围内具有足够的日期内和日期可重复性（CV = 15.7％和19.7％）。两者在体外效能分析都可靠地转化为AAV8-H UGT1A1矢量批次的体内效率。对AAV8-H UGT1A1的基于细胞的效力分析充分确定了转基因UGT1A1的表达和活性，这与体内效率一致。这种新颖的方法适合确定载体的效力以支持临床级载体释放。
PB40.61 上样缓冲液
该溶液以 6x 格式提供，包含两种用于监测 DNA 迁移的示踪染料。这些染料在 2% TAE 琼脂糖凝胶上以大约 150 bp 和 800 bp 的距离迁移，或在 1% TAE 琼脂糖凝胶上以大约 500 bp 和 4,000 bp 的距离迁移。缓冲液还含有甘油，用于在加载后将 DNA 保留在孔底，并含有 EDTA 以抑制金属依赖性核酸酶的活性。
用淀粉样蛋白 - ß...
学习目标：成功完成此活动后，参与者应能够（1）了解视觉解释淀粉样蛋白，TAU和多巴胺能PET扫描的原则； （2）了解淀粉样蛋白，tau和多巴胺能PET在临床背景下的作用； （3）认识到可能在正确的视觉解释和淀粉样蛋白，TAU和多巴胺能PET扫描的成像方案中出现的潜在陷阱。财务披露：Burkett博士从GE Healthcare和北美放射学会获得了研究支持。Johnson博士是Telix和Novartis的顾问。 Dr. Lowe serves as a consultant for Bayer Schering Pharma, Piramal Life Sciences, Life Molecular Imaging, Eisai Inc., AVID Radiopharmaceuticals, Eli Lilly and Co., and Merck Research and receives research support from Siemens Molecular Imaging, AVID Radiopharmaceuticals, and the National Institutes of Health (National Institute on Aging, National Cancer Institute). 本文的作者表明，没有其他相关的关系可以被视为真正或明显的利益冲突。 cme信用：SNMMI已获得持续医学教育认证委员会（ACCME）的认可，以赞助医师继续教育。 SNMMI指定每本JNM继续教育文章，最多为2.0 AMA PRA类别1个学分。 医师应仅声称与他们参与活动的程度相称。 CE信用，SAM和其他信用类型，参与者可以通过SNMMI网站（http://www.snmmilearningcenter.org）访问此活动。Johnson博士是Telix和Novartis的顾问。Dr. Lowe serves as a consultant for Bayer Schering Pharma, Piramal Life Sciences, Life Molecular Imaging, Eisai Inc., AVID Radiopharmaceuticals, Eli Lilly and Co., and Merck Research and receives research support from Siemens Molecular Imaging, AVID Radiopharmaceuticals, and the National Institutes of Health (National Institute on Aging, National Cancer Institute).本文的作者表明，没有其他相关的关系可以被视为真正或明显的利益冲突。cme信用：SNMMI已获得持续医学教育认证委员会（ACCME）的认可，以赞助医师继续教育。SNMMI指定每本JNM继续教育文章，最多为2.0 AMA PRA类别1个学分。医师应仅声称与他们参与活动的程度相称。CE信用，SAM和其他信用类型，参与者可以通过SNMMI网站（http://www.snmmilearningcenter.org）访问此活动。
PSMA 引导的涎腺肿瘤成像和治疗
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PSMA 引导的涎腺肿瘤成像和治疗
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腺相关病毒工具包可靶向多种脑细胞
重组腺相关病毒 (AAV) 是神经科学研究中常用的基因传递载体。它们具有两个可工程化的特征：衣壳（外部蛋白质壳）和货物（封装的基因组）。可以修改这些特征以分别增强细胞类型或组织向性并控制转基因表达。已经鉴定出几种具有独特向性的工程化 AAV 衣壳，包括具有增强的中枢神经系统转导、细胞类型特异性和神经元逆向运输的变体。将这些 AAV 与现代基因调控元件和最先进的报告、传感器和效应货物配对，可以实现高度特异性的转基因表达，以对脑细胞和回路进行解剖和功能分析。在这里，我们讨论了最近的进展，这些进展提供了一个全面的（衣壳和货物）AAV 工具包，用于遗传访问分子定义的脑细胞类型。
综述文章 涎腺腺样囊性癌的全身治疗
摘要：腺样囊性癌 (ACC) 是一种生长缓慢但恶性程度不高的癌症。由于其罕见性以及对其分子病因的了解不足，目前尚无针对 ACC 的标准化疗，许多患者患有复发和/或转移性疾病。因此，开发安全有效的治疗方法势在必行。为了描述和总结现有的临床试验研究和临床前发现，我们调查了 PubMed 上有关 ACC 开发疗法的内容。单用细胞毒性药物治疗的客观反应率约为 10%，包括顺铂、5-FU、吉西他滨、米托蒽醌、表柔比星、长春瑞滨和紫杉醇。研究最多的联合疗法是环磷酰胺-阿霉素-顺铂 (CAP) 和顺铂-长春瑞滨，客观反应率为 18-31%。在分子靶向药物中，研究最多的药物是针对血管内皮生长因子受体 (VEGFR) 的抑制剂，以抑制肿瘤血管生成。其中，仑伐替尼和阿昔替尼分别显示出 11-16% 和 9-17% 的相对较高的客观缓解率。鉴于 ACC 的高复发率和化学耐药性，针对癌症干细胞 (CSC) 的治疗可能特别有价值，因为癌症干细胞是肿瘤起始细胞并驱动化学耐药性。已证明 CSC 可通过 MYB、Notch1、p53 和表观遗传机制进行靶向。Myb 过表达是 ACC 的特征，但由于其作为转录因子的性质，以前认为它是一个难以靶向的靶点。然而，由于 Myb 靶向抑制剂的开发和 MYB 靶向癌症疫苗疗法的临床试验正在进行中，MYB 正成为一个越来越有吸引力的治疗靶点。针对 NOTCH 信号的药物在 I 期临床试验中显示出 5-17% 的缓解率。在表观遗传学领域，PRMT5抑制剂治疗在I期临床试验中显示出21%的部分反应率。免疫疗法，如PD-1抑制剂，也与CSC有关，但对ACC无效。不过，癌症疫苗疗法的临床试验正在积极进行。除了传统的化疗和血管生成抑制剂外，免疫疗法和针对癌症干细胞的疗法等新疗法的出现有望在未来为患者带来临床益处。
嵌合型重组腺相关病毒载体 rAAV/...
摘要。背景/目的：转移性黑色素瘤患者的治疗选择有限，诊断也较差。因此，治疗的发展需要一种新的治疗方法，其中可以提出使用 rAAV 载体进行基因治疗。本研究的目的是检查 rAAV 载体在体外和体内转导小鼠黑色素瘤细胞的效率。材料和方法：实验中使用了在鸡 β-肌动蛋白和巨细胞病毒启动子的控制下编码 GFP 的不同 rAAV 血清型。使用定量 PCR 和免疫组织化学染色测试了 rAAV 载体的鼻内、腹膜内、静脉内和肿瘤内给药途径。结果：在鼻内给药 10 10 gc/0.03 ml 剂量的 rAAV/DJ-CAG 7 天后，在体内转移性细胞中观察到最高的转导效率。结论：基于 rAAV 载体的黑色素瘤基因治疗是一种可能的治疗选择。黑色素瘤是一种源自色素细胞（黑色素细胞）的肿瘤，黑色素细胞从外皮的神经组织中发展而来。黑色素瘤最常见的起点是皮肤，但也可能形成于胃肠道粘膜或眼球内。这是一种具有高转移潜力的癌症（1，2）。尽管抗癌治疗取得了进展，但因黑色素瘤导致的死亡人数仍然
