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造血细胞在治疗中的造血细胞移植
从广义上讲，有两种类型的造血细胞移植（HCT，以前在本政策中称为造血干细胞移植[HSCT]），自体和同种异体。自体HCT的目的是治疗疾病（例如淋巴瘤）伴有骨髓剂量的化学疗法（有或没有放射线），它们具有反对该疾病的活性。接受者自己的HCT（以前收集）在化学疗法后注入，以重新建立正常的骨髓功能。在同种异体移植中，受体在骨髓疗法或非毛囊治疗后从供体中接收HCT，以重新建立正常的骨髓功能，并将新的血液系统用作免疫疗法的平台，这就是一种所谓的“移植物与肿瘤”的效果。造血细胞可以从骨髓，外周血或脐带血液中收获，不久后新生儿分娩后不久。尽管脐带血是一种同种异体来源，但其中的细胞在抗原上是“幼稚的”，因此与排斥反应或移植物抗宿主病（GVHD）的发生率较低有关。
IPSC衍生的造血细胞代表了一种适当的疾病模型，用于研究钻石 - 黑粉刺贫血综合征的贫血和治疗干预措施钻石 - 黑色贫血综合征的RPS26缺乏症...
结果：我们从DBAN注册表研究中收集了临床数据，以及文献中的国际注册表报告。在RPS26组中，更多的患者接受了慢性输血或同种异体造血干细胞移植的治疗，这表明RPS26缺陷的患者确实对糖皮质激素的反应较少。在带有C.95-98重复的RPS26-DBAS IPSC线中，与其他DBA或健康IPSC线相比，胚胎体经常在几天后分类，这表明RPS26在胚胎体形成中的特定作用。有趣的是，即使携带此突变的患者表现出非常轻微的DBA表型，IPSC系列也无法产生功能性造血器官。CRISPR CAS9介导的遗传校正恢复了胚胎体的形成，表明RPS26具体作用。我们还将RPS26单倍体供应引入健康的供体IPSC系列，以进一步研究其对胚胎体和造血器官形成的影响。
外周血细胞及其膜电荷之间的相关性取决于手术去除胶质母细胞瘤的激进性
6。Pedachenko E.等。“聚集指数与具有再生潜力的外周血细胞数量之间的相关性分离有助于预期寿命和胶质母细胞瘤的增加”。在线神经与脑疾病杂志13（2021）：1-7。
IPSC衍生的造血细胞代表了一种适当的疾病模型，用于研究钻石 - 黑粉刺贫血综合征的贫血和治疗干预措施 钻石 - 黑色贫血综合征的RPS26缺乏症...
止血-van creveldkliniek，乌得勒支。2。Sanquin Research，阿姆斯特丹造血部。 引言钻石 - 黑色贫血综合征（DBAS）是一种罕见的遗传性骨髓衰竭综合征，其特征是低肿瘤性贫血，先天性畸形和对癌症的倾向。 大多数DBA患者在20个核糖体蛋白基因之一中出现突变，并且在分子和临床上都是非常异质的疾病。 DBA中贫血的治疗选择受到限制，包括糖皮质激素（GCS），红细胞（RBC） - 转移 - 经常性和同种异体干细胞移植，用于少量年轻患者。 除了对新型治疗选择的明显需求外，驱动DBA的疾病机制尚未完全阐明，并且由于患者样本的稀缺性和适当的疾病模型的稀缺性而阻碍了研究。 我们研究的目的是开发代表不同基因型和临床严重程度的基于IPSC的DBA模型。 这些模型可以用作研究疾病生物学，对GC的反应和其他贫血候选药物的工具箱。 我们已经从具有差异分子缺陷和临床严重程度的DBA患者中产生了IPSC线。 IPSC线用于产生造血器官（HEO），从中获得RBC前体。 在功能上表征了DBA IPSC-雌雄同体和对GCS的体外反应，收集了IPSC衍生的红细胞，并在培养期间或急性刺激期间遵循了对GC模拟dexametheroson的反应。Sanquin Research，阿姆斯特丹造血部。引言钻石 - 黑色贫血综合征（DBAS）是一种罕见的遗传性骨髓衰竭综合征，其特征是低肿瘤性贫血，先天性畸形和对癌症的倾向。大多数DBA患者在20个核糖体蛋白基因之一中出现突变，并且在分子和临床上都是非常异质的疾病。DBA中贫血的治疗选择受到限制，包括糖皮质激素（GCS），红细胞（RBC） - 转移 - 经常性和同种异体干细胞移植，用于少量年轻患者。除了对新型治疗选择的明显需求外，驱动DBA的疾病机制尚未完全阐明，并且由于患者样本的稀缺性和适当的疾病模型的稀缺性而阻碍了研究。我们研究的目的是开发代表不同基因型和临床严重程度的基于IPSC的DBA模型。这些模型可以用作研究疾病生物学，对GC的反应和其他贫血候选药物的工具箱。我们已经从具有差异分子缺陷和临床严重程度的DBA患者中产生了IPSC线。IPSC线用于产生造血器官（HEO），从中获得RBC前体。在功能上表征了DBA IPSC-雌雄同体和对GCS的体外反应，收集了IPSC衍生的红细胞，并在培养期间或急性刺激期间遵循了对GC模拟dexametheroson的反应。分析包括FACS分析，用于GC目标基因的QPCR，总RNA测序，形态分析和增殖动力学。MACS分级的IPSC衍生的红细胞允许阶段特定分析，当被认为适当时。结果我们已经生成了具有不同分子背景的DBA患者衍生的IPSC线（2X RPS19，1X RPS26和1X未知突变）。使用这些线路，我们成功地从HEO中成功产生了代表DBA中红细胞缺陷的RBC - 前体，并与各自DBAS患者的临床表型及其对体内GC治疗的反应相匹配。我们还将吉尔兹识别为GC响应基因，并将其用于确定培养基细胞中的GC受体信号传导动力学。与增殖动力学和RNA测序实验一起，我们使用它来评估HEO衍生的培养基细胞中对GC的反应。目前，我们正在研究基因型表型相关性和IPSC模型中GC响应的分子机制。结论DBAS患者衍生的IPSC线可以用作新型疾病模型，以研究仍知之甚少的DBA中的疾病表型。此外，IPSC衍生的红细胞可用于研究“新旧”的治疗干预措施，包括广泛使用的糖皮质激素。我们的DBAS- IPSC系列代表了一个强大的工具箱，用于未来的DBA研究，该工具可以克服了对其他患者材料或动物模型的需求。
在同种异体造血细胞移植受者中，在2期Paseleucel的最终结果中。
1迪阿利市杜阿尔特国家医学中心的传染病司； 2堪萨斯城堪萨斯大学血液学系； 3个骨髓和干细胞移植，Stony Brook大学医院癌症中心，纽约州Stony Brook； 4马里兰州格林巴姆大学综合癌症中心医学系，马里兰州； 5儿科，密苏里州堪萨斯城的堪萨斯城儿童怜悯； 6 Allovir，马萨诸塞州沃尔瑟姆； 7德克萨斯州休斯敦的德克萨斯儿童医院和休斯敦卫理公会医院的贝勒医学院7； 8华盛顿州西雅图市弗雷德·哈钦森癌症中心的疫苗和传染病司； 9华盛顿大学医学院，华盛顿州西雅图；明尼苏达州明尼苏达大学，明尼苏达州明尼阿波利斯大学的传染病和国际医学部门10
功能性 EPAS1/ HIF2A 错义变异与安第斯高地人的血细胞比容有关
Elijah S. Lawrence 1†，Wanjun Gu 1†，Ryan J. Bohlender 2，Cecilia Anza-Ramirez 3，Amy M. Cole 4，James J. Yu 1，Hao Hu 2，Erica C. Heinrich 1.5，Katie A. O'Brien 1.6，Katie A. O'Brien 1.6，Carlos A. vasquez 7，Quinh kny tickhhy tickhha t. I 1.9，TAO长9.10，James E. Hall 1，Stephen A. Moya 1，Marco A. Bauk 1，Jennifer J. Reeves 1，Mitchell C. Kong 1.11，Rany M. Salem 12，Gustavo Vizcardo-Galindo 3，Jose-Luis-Luis Macar Lupu 3，Romulo Figuero fox groude 3. Ikko Salomaa 14，Aki S. Havulinna 14.15，Andrew J. Murray 6，Atul Malhotra 1，Frank L. Powel 1，Mohit Jain 0，Alexis C. Komor 7，Gianpiero L.Cavalleri 4，Chad D.
cp.mp.108-镰状细胞贫血和β-丘脑中的同种异体造血细胞移植
镰状细胞贫血和β-丘脑贫血镰状细胞疾病是由同义突变引起的，该突变在β-糖蛋白亚基中与谷氨酸交换了谷氨酸。4该突变的纯合遗传导致疾病表型，而杂合载体不表现出临床疾病症状。杂合载体也称为具有镰状细胞性状。4这种氨基酸取代会导致红细胞中脱氧的血红蛋白刚性聚合物，最终形成了经典的镰状形态。2镰状红细胞遮住了微脉管系统，导致组织缺氧，梗塞和慢性溶血性贫血。4因此，镰状细胞贫血呈现出异质的临床表现范围，包括疼痛，中风，血管闭塞发作，多器官损伤，生活质量降低和寿命缩短。2,4
医疗政策 - 用同种异体造血细胞移植治疗的恶性肿瘤的供体淋巴细胞输注
具有同种异性造血细胞移植描述/背景供体淋巴细胞输注是一种疗法，其中淋巴细胞（一种白细胞）来自供体的血液的淋巴细胞（一种白细胞），捐赠给了已经从同一供体移植的人移植的接受者。供体淋巴细胞输注可以通过杀死其余的癌细胞来帮助骨髓移植受者，其癌症已经恢复了。供体淋巴细胞输注。接受供体淋巴细胞输注的患者中，大约40-60％的患者会出现移植 - 抗宿主疾病（GVHD），而GVHD的发展预测对供体淋巴细胞输注的反应。供体淋巴细胞输注后与治疗相关的死亡率为5-20％。似乎没有给予供体淋巴细胞输注的血液性恶性肿瘤与GVHD的发展之间存在相关性。（1）GVHD发育的风险部分与供体淋巴细胞输注剂量和供体淋巴细胞输注之前的治疗有关。供体淋巴细胞输注可用于各种适应症，例如同种异体造血细胞移植（HCT）后的复发，以防止在T细胞缺乏的移植物或非层状疗法条件方案的情况下进行疾病复发，或者将混合的供体chimerism转化为完全的供体chimerism。复发的治疗发生在大约40％的所有血液系统恶性肿瘤患者中，是供体淋巴细胞输注的最常见的指示。（1）此外，许多研究包括多种疾病，几乎没有有关疾病特异性（2）在报告细胞收集的方法，指示（例如，在化学疗法后计划，早期复发），使用细胞剂量注入和使用细胞亚型时，文献是异质的。