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视网膜疾病的基因治疗：从遗传学到治疗
过去十年来，由于美国食品药品监督管理局批准的商业基因疗法 Luxturna 取得了良好的效果，人们开始广泛考虑使用基因疗法治疗视网膜疾病。近年来，新一代测序、视网膜疾病分子发病机制研究以及与临床表型的精确关联等技术进步促进了全球各种疾病的基因疗法的发展，最近在印度也是如此。因此，人们正在进行大量研究，以正确选择载体、转基因工程以及可获得且具有成本效益的大规模载体生产。目前正在进行许多视网膜疾病特异性临床试验，因此有必要整理此类信息，以供科学界和临床界参考。在本文中，我们概述了现有的基因治疗研究，这些研究来自对 PubMed、Google Scholar 和 clinicaltrials.gov 来源的广泛搜索。这有助于更好地了解这项尖端技术的基本方面以及有关当前针对多种不同情况的临床试验的信息。这些信息将对目前使用/研究的视网膜疾病个性化治疗方法提供全面评估。
使用多能干细胞的视网膜再生
色素性视网膜炎和与年龄相关的黄斑变性是世界上不可逆视觉障碍的最常见原因。现有的治疗方法可能更有效，强调了新治疗的必要性。通过人类多能干细胞的移植来重建视网膜感受器，代表了一种有吸引力的恢复视力方法，已经获得了动力。本文详尽地说明了该领域已知的内容，发现的结果以及最近的进步。本评论论文概述了视网膜损伤/退化的病理生理学的视网膜组织，以及在视网膜再生中使用多能干细胞的背后推理。本文研究了分化策略，决定细胞类型规范的分子成分以及在体外进行视网膜发育的娱乐，遗传工程和操纵表观遗传标记，使用各种技术来驱动特定的细胞命运并提高治疗疗效。
对糖尿病患者视网膜病变的叙述性评论
糖尿病患者可能有眼部疾病的风险，例如由于糖尿病和眼睛的水肿引起的视网膜病变。因糖尿病而引起的视网膜病变患者对视网膜和眼后的持续损伤，这是光敏的。这是糖尿病患者面临的显着并发症，威胁着患者的视力。糖尿病可以抑制人体摄入和维持血糖水平的潜力，从而导致一些健康问题。血液中的葡萄糖过多会影响人体的眼睛和其他器官。糖尿病在长时间内对视网膜的血液供应系统产生影响。与糖尿病相关的视网膜病可以导致失明，因为流体可以流入黄斑，这对于保持清晰的视野至关重要。大黄斑虽然尺寸很小，但它是使我们能够很好地理解颜色和良好特点的区域。流体会膨胀黄斑，导致视野受损。在新血管形成期间形成的弱的，不规则的血管可能会导致眼睛后端出血，从而阻塞视野。眼睛的血管渗漏血液和其他液体，导致视网膜组织增大和视力阴影。通常，疾病会影响两只眼睛。糖尿病性病变更有可能发展。如果未经治疗，由于糖尿病引起的视网膜病可能会导致失明。
视网膜原发性纤毛及其在视网膜神经退行性疾病中的功能障碍：超越纤毛病
抽象的原发性纤毛是从细胞膜延伸的感觉细胞器，并且在各种细胞类型中发现。纤毛具有大量的重要组成部分，可以检测和传播几种信号通路，包括Wnt和SHH。反过来，纤毛生成和纤毛长度的调节受各种因素的影响，包括自噬，肌动蛋白细胞骨架的组织以及纤毛内部的信号传导。不规则性导致一系列称为纤毛病的临床表现。大多数纤毛病患者的视网膜变性率很高。最常见的理论是，视网膜变性主要是由视网膜感受器中的功能和发育问题引起的。迄今为止尚未探索其他纤毛视网膜细胞类型对视网膜变性的贡献。在这篇综述中，我们研究了各种视网膜细胞类型中原发性纤毛的发生及其在病理学中的特征。此外，我们探讨了针对纤毛病的潜在治疗方法。通过参与这项工作，我们提出了新的想法，这些思想阐明了创新的概念，以对视网膜纤毛病的未来研究和治疗。关键词视网膜纤毛病，视网膜炎色素炎，视网膜营养不良，光感受器，RGC细胞，遗传失明
对糖尿病患者视网膜病变的叙述性评论
糖尿病患者可能有眼部疾病的风险，例如由于糖尿病和眼睛的水肿引起的视网膜病变。因糖尿病而引起的视网膜病变患者对视网膜和眼后的持续损伤，这是光敏的。这是糖尿病患者面临的显着并发症，威胁着患者的视力。糖尿病可以抑制人体摄入和维持血糖水平的潜力，从而导致一些健康问题。血液中的葡萄糖过多会影响人体的眼睛和其他器官。糖尿病在长时间内对视网膜的血液供应系统产生影响。与糖尿病相关的视网膜病可以导致失明，因为流体可以流入黄斑，这对于保持清晰的视野至关重要。大黄斑虽然尺寸很小，但它是使我们能够很好地理解颜色和良好特点的区域。流体会膨胀黄斑，导致视野受损。在新血管形成期间形成的弱的，不规则的血管可能会导致眼睛后端出血，从而阻塞视野。眼睛的血管渗漏血液和其他液体，导致视网膜组织增大和视力阴影。通常，疾病会影响两只眼睛。糖尿病性病变更有可能发展。如果未经治疗，由于糖尿病引起的视网膜病可能会导致失明。
使用卷积神经网络在视网膜图像中对眼病的分类
ABSTRAK ............................................................................................................ vii
基于药物再利用的联合治疗在临床前视网膜病变模型中表现出与突变无关的疗效
遗传性视网膜病变是一种毁灭性疾病，在大多数情况下缺乏治疗选择。由于此类疾病中发现的突变种类繁多，因此无论潜在的遗传病变如何，减轻病理生理的疾病修饰疗法都是可取的。我们测试了一种基于系统药理学的策略，该策略通过 G 蛋白偶联受体 (GPCR) 调节抑制细胞内 cAMP 和 Ca2+ 活性，使用坦索罗辛、美托洛尔和溴隐亭共同给药。该治疗改善了 Pde6 β rd10 和 RhoP23H/WT 视网膜色素变性小鼠的视锥光感受器功能并减缓了退化。在 PDE6A-/- 狗中，经过 7 个月的药物输注后，视锥变性得到适度缓解。该治疗还改善了 Leber 先天性黑蒙 Rpe65-/- 小鼠模型中的视杆通路功能，但不能防止视锥变性。 RNA 测序分析表明，接受药物治疗的 Rpe65-/- 和 rd10 小鼠的代谢功能得到改善。我们的数据表明，通过多种受体作用改变第二信使水平的儿茶酚胺能 GPCR 药物组合可提供一种潜在的改善视网膜变性的疾病疗法。
使用Qi方法论改善家庭医学办公室的糖尿病性视网膜病筛查实践
1。国家糖尿病统计报告。疾病控制与预防中心，疾病控制与预防中心，2022年1月18日，https：//www.cdc.gov/daibetes/data/statistics-report-report-report/index.html。2。糖尿病和视力丧失。疾病控制与预防中心，疾病控制与预防中心，2021年5月7日，https：//www.cdc.gov/diabetes/managing/managing/diabetes-vision-ivision-vision-loss.html。3。lu，Y.，Serpas，L.，Genter，P.，Anderson，B.，Campa，D.，Ipp，E。（2016年）。对糖尿病性视网膜病变筛查的患者和护理提供者对障碍的不同感知，加利福尼亚州洛杉矶，2014 - 2015年。防止慢性疾病公共卫生研究，实践和政策，13（e140）。https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc5055399/pdf/pcd/pcd-13-e140.pdf 4。ojeda，琥珀。“质量改进项目，以增加对II型糖尿病患者的眼部护理筛查和建议。”雅典娜，2017年12月，https：//athenaeum.uiw.edu/uiw_dnp/19/。5。“并存的条件和并发症。”疾病控制与预防中心，疾病控制与预防中心，2021年12月29日，https：//www.cdc.gov/daibetes/data/statisical-report-report-report/coexisting-conditions-conditions-smestions-ymestions.html。6。Edupuganti，Subhash等。“一个质量改进项目，以提高在学术门诊环境中遵守糖尿病措施 - 临床糖尿病和内分泌学。” Biomed Central，Biomed Central，2019年7月23日，https：//clindiabetesendo.biomedcentral.com/articles/10.1186/s40842-019-0084-9。7。Kovarik JJ，Eller AW，Willard LA，Ding J，Johnston JM，Waxman EL。糖尿病患者患者中未诊断的糖尿病性视网膜病的患病率：糖尿病性视网膜病患者住院研究（DRIPS）。BMJ开放糖尿病研究与护理。https://drc.bmj.com/content/4/1/e000164。 发布于2016年2月1日。https://drc.bmj.com/content/4/1/e000164。发布于2016年2月1日。
改善学生经营的免费诊所的糖尿病性视网膜病变筛查的文档
背景：糖尿病性视网膜病（DR）影响美国约960万人（美国），是工人年龄成年人视力丧失的主要原因。但是，在美国，只有不到50％的糖尿病患者接受了建议的筛查。我们旨在评估密歇根大学学生经营的免费诊所（UMSRFC）的DR筛查（DRS）的需求，并检查当前的DRS文档惯例，以告知诊所的质量改进计划。方法：我们对67名患者进行了需求评估调查，以检查UMSRFC在2023年1月至4月之间在UMSRFC的患者中获得的访问。进行了调查数据的描述性分析。对2021年3月至2023年3月之间在诊所中看到的所有患者的回顾性图表进行了评估，以评估医疗记录中DRS的记录。这些结果为诊所的DRS倡议的发展提供了信息。结果：在接受调查的67名患者中，有17例诊断为糖尿病。26名患者报告了一个眼睛问题，其中16例（62.0％）报告了视力模糊，有9（35.0％）报告的浮动器，以及1（4.0％）在视力中重新定位了黑暗/空的区域。图表审查产生了404例患者，其中70例诊断为2型糖尿病。28（40.0％）在其图表中提到了糖尿病眼检查，其中12个是美国糖尿病协会（ADA）筛查指南的最新信息。23名（33.0％）患者在其图表中提到转介给验光师或眼科医生。在DRS日，对三名患者进行了DR筛查。未发现DR病例。结论：调查和图表审查数据表明，需要增加DR和改进的DRS的DRS惯例。在眼科医生的监督下，在UMSRFC成功实施了一项DRS倡议。
在神经和视网膜细胞类型的干细胞临床试验中的免疫抑制：系统评价
干细胞是无针对性细胞，具有发展为许多不同细胞类型的潜力[1]。它们在再生医学领域进行了深入研究，可以将供体干细胞移植到宿主中以替代受损细胞。但是，如果干细胞起源于外国来源，则宿主免疫系统可能会识别。在这里，可以使用免疫抑制来抑制此反应[2]。免疫抑制已用于有关脊髓损伤，肌萎缩性侧面硬化症（ALS）和黄斑变性等的干细胞试验[3-5]。用于脊髓损伤的干细胞治疗已进行了试验，以潜在地改善损伤后的感觉和运动功能[3]。 在ALS中类似地，干细胞已被用来直接再生受损的神经细胞，或者创建神经种群，为解散运动神经元提供支持的环境[5]。 在视网膜中，黄斑变性和Stargardt的黄斑营养不良是通过替代视网膜色素上皮（RPE）靶向的疾病[4，6]。 干细胞疗法的适用性迅速发展，以解决类似器官和功能（例如内耳和听力）中的神经缺陷。 为了促进这种翻译，必须评估和适应来自类似器官和细胞靶标的知识。 这在免疫抑制过程中尤其明显，在该过程中，必须解决器官特异性的药效学和动力学，并且先天和适应性器官特异性的免疫反应改变了。用于脊髓损伤的干细胞治疗已进行了试验，以潜在地改善损伤后的感觉和运动功能[3]。在ALS中类似地，干细胞已被用来直接再生受损的神经细胞，或者创建神经种群，为解散运动神经元提供支持的环境[5]。在视网膜中，黄斑变性和Stargardt的黄斑营养不良是通过替代视网膜色素上皮（RPE）靶向的疾病[4，6]。干细胞疗法的适用性迅速发展，以解决类似器官和功能（例如内耳和听力）中的神经缺陷。为了促进这种翻译，必须评估和适应来自类似器官和细胞靶标的知识。这在免疫抑制过程中尤其明显，在该过程中，必须解决器官特异性的药效学和动力学，并且先天和适应性器官特异性的免疫反应改变了。许多不同的干细胞来源已用于再生研究，包括人类胚胎干细胞（HESC），人脐带衍生的细胞（HUDC）和诱导的多能干细胞（IPSC）。hESC衍生的RPE细胞存储并随时可用于任何患者的能力是一个优势[7]。但是，由于这些细胞不是从患者中得出的，因此必须进行免疫抑制疗法以防止排斥[8]。当使用同种异体干细胞进行移植时，通常需要进行免疫抑制以防止免疫排斥这些细胞。但是，免疫抑制与副作用的风险有关。这些范围从由于全身免疫抑制引起的感染，到特异性作用，例如糖尿病，恶心和腹泻[9，10]。在某些研究中已经采用了在这些领域中使用HLA匹配的细胞的使用，以减少受体中免疫抑制的需求，尽管关于同种异体移植干细胞的持续免疫排斥的争论仍然存在[11]。在某些报告中停止了免疫抑制后的许多月，已注意到干细胞移植物的长期存活[12]。这项系统评价的目的是分析用于视网膜和神经细胞的干细胞试验中使用的免疫抑制文献，这些文献是细胞类型