β-thal无血症是最常见的遗传疾病,其特征是降低或不存在β-珠蛋白链合成和血红蛋白A产量(1-3)。据报道,估计全球人口的1.5%为β-丘脑贫血携带者(4)。 在来自非洲国家,印度次大陆,地中海,中东和东南亚的个人或祖先的个人中最常见(1-6)。 近年来,欧洲和北美β地中海贫血的流行率一直在上升,这在很大程度上归因于移民模式(7)。 β-thal核酸可以根据对输血的依赖水平(8),分为非转化依赖性thalassya(NTDT)和依赖性依赖性丘脑(TDT)(TDT)。 根据一项为期10年的回顾性队列研究,英格兰TDT的死亡率为6.2%,显着高于一般人群的年龄/性别调整的死亡率1.2%(9)。 在输血依赖性的β-丘脑贫血患者中,心肌铁超负荷的发生率从早期研究中的11.4% - 15.1%增加到最近的研究中的26.1% - 36.7%(10,11)。 这可能是由于生存率增加,导致合并症率更高(12,13)。 心血管疾病仍然是β-心理症患者死亡的主要原因,而铁超负荷仍然是一个显着的挑战(14)。 两种机制负责β-丘脑中的铁超载:由于无效的红细胞生成和输血而导致铁吸收增加(15)。 TDT患者接受输血,等于平均每日摄入据报道,估计全球人口的1.5%为β-丘脑贫血携带者(4)。在来自非洲国家,印度次大陆,地中海,中东和东南亚的个人或祖先的个人中最常见(1-6)。近年来,欧洲和北美β地中海贫血的流行率一直在上升,这在很大程度上归因于移民模式(7)。β-thal核酸可以根据对输血的依赖水平(8),分为非转化依赖性thalassya(NTDT)和依赖性依赖性丘脑(TDT)(TDT)。根据一项为期10年的回顾性队列研究,英格兰TDT的死亡率为6.2%,显着高于一般人群的年龄/性别调整的死亡率1.2%(9)。在输血依赖性的β-丘脑贫血患者中,心肌铁超负荷的发生率从早期研究中的11.4% - 15.1%增加到最近的研究中的26.1% - 36.7%(10,11)。这可能是由于生存率增加,导致合并症率更高(12,13)。心血管疾病仍然是β-心理症患者死亡的主要原因,而铁超负荷仍然是一个显着的挑战(14)。两种机制负责β-丘脑中的铁超载:由于无效的红细胞生成和输血而导致铁吸收增加(15)。TDT患者接受输血,等于平均每日摄入由于无效的红细胞产生,NTDT患者患有贫血和缺氧,从而抑制了肝素表达,从而促进了肠中铁的吸收(16,17)。此外,低水平的肝素会导致转铁蛋白的上调,从而进一步促进巨噬细胞过度释放铁(18)。
1 changchun兽医研究所,中国农业科学院,州病原体与生物能力的国家主要实验室,吉林省预防与控制的主要实验室中国武汉340000武汉技术与商学院人工智能,卫生服务和输血医学研究所,北京100850,中国卫生服务和输血医学研究所。信息科学与技术学院,东北师范大学,编号2555 Jingyue Street,Changchun,Jilin Province 130117,中国。 电子邮件:sunpp567@nenu.edu.cn(P.S. ) );中国农业科学院的长春兽医研究所, 中国约林街573号Yujinxiang街130122。 电子邮件:hottank3210@126.com(B.Z. );卫生服务和输血研究所,编号 27 Taiping Road,北京100850,中国。 电子邮件:niming@bmi.ac.cn(M.N。) †这些作者对这项工作也同样贡献了第一作者。 副编辑:Inanc Birol2555 Jingyue Street,Changchun,Jilin Province 130117,中国。电子邮件:sunpp567@nenu.edu.cn(P.S. ) );中国农业科学院的长春兽医研究所, 中国约林街573号Yujinxiang街130122。 电子邮件:hottank3210@126.com(B.Z. );卫生服务和输血研究所,编号 27 Taiping Road,北京100850,中国。 电子邮件:niming@bmi.ac.cn(M.N。) †这些作者对这项工作也同样贡献了第一作者。 副编辑:Inanc Birol电子邮件:sunpp567@nenu.edu.cn(P.S.);中国农业科学院的长春兽医研究所,中国约林街573号Yujinxiang街130122。 电子邮件:hottank3210@126.com(B.Z. );卫生服务和输血研究所,编号 27 Taiping Road,北京100850,中国。 电子邮件:niming@bmi.ac.cn(M.N。) †这些作者对这项工作也同样贡献了第一作者。 副编辑:Inanc Birol中国约林街573号Yujinxiang街130122。电子邮件:hottank3210@126.com(B.Z. );卫生服务和输血研究所,编号 27 Taiping Road,北京100850,中国。 电子邮件:niming@bmi.ac.cn(M.N。) †这些作者对这项工作也同样贡献了第一作者。 副编辑:Inanc Birol电子邮件:hottank3210@126.com(B.Z.);卫生服务和输血研究所,编号27 Taiping Road,北京100850,中国。 电子邮件:niming@bmi.ac.cn(M.N。) †这些作者对这项工作也同样贡献了第一作者。 副编辑:Inanc Birol27 Taiping Road,北京100850,中国。电子邮件:niming@bmi.ac.cn(M.N。) †这些作者对这项工作也同样贡献了第一作者。 副编辑:Inanc Birol电子邮件:niming@bmi.ac.cn(M.N。)†这些作者对这项工作也同样贡献了第一作者。副编辑:Inanc Birol
Hooda等。 有60个研究对象,他们平均分配到TXA组和安慰剂组中。 这项研究不断管理TXA,直到手术结束为止。 剂量为20 mg/kg的推注,连续滴落的剂量为1 mg/kg/h。 比较为0.5 mL/kg NaCl 0.9%的延长,续为0.025 ml/kg/h NaCl 0.9%连续滴水。 四名患者在每组中接受FFP输血,在TXA和安慰剂组中分别给予600 cc和900 cc。 TXA组的三名患者还接受了血小板输血(总排名250 cc),而安慰剂组的两名患者接受了306 cc的血小板。 [19] Vel等。 患者人数最大(100)。 干预剂量为10 mg/kg推注10分钟,持续1 mg/kg/h滴水。 安慰剂剂量为NaCl的等效体积为0.9%,以推注和滴水。 这项研究没有报告FFP输血。Hooda等。有60个研究对象,他们平均分配到TXA组和安慰剂组中。这项研究不断管理TXA,直到手术结束为止。剂量为20 mg/kg的推注,连续滴落的剂量为1 mg/kg/h。比较为0.5 mL/kg NaCl 0.9%的延长,续为0.025 ml/kg/h NaCl 0.9%连续滴水。四名患者在每组中接受FFP输血,在TXA和安慰剂组中分别给予600 cc和900 cc。TXA组的三名患者还接受了血小板输血(总排名250 cc),而安慰剂组的两名患者接受了306 cc的血小板。[19] Vel等。患者人数最大(100)。干预剂量为10 mg/kg推注10分钟,持续1 mg/kg/h滴水。安慰剂剂量为NaCl的等效体积为0.9%,以推注和滴水。这项研究没有报告FFP输血。
•对初次测试的不确定的ABO组可能会导致所有患者的输血和不正确的决策延迟,包括移植受者在内•输血实验室中的策略和程序,以调查和解决所有临床方案中的不确定的血液群体在所有临床情况下都必须与UK国家/英国社会的研究及其对血液的研究(BSS)的研究•BSS的范围•BSS的所有目标•BSS的范围•BSH),•BSH)。异常并定义血型。这可能需要转介给参考实验室。在解释测试结果时必须进行完整的输血历史,包括•LIM的配置必须确保无法发出ABO不兼容的血液成分不能发出•不确定的血液组场景必须包括在实验室人员的能力和培训计划中移植接收者•政策,程序和过程必须考虑沟通,领导,安全文化,人为因素和人体工程学对安全决策的影响
一阶段III,开放标签,随机对照试验(RCT)表明,尽管eculizumab治疗,pegcetacoplan的治疗对患有临床意义贫血和血管外血液溶解(EVH)的PNH患者的临床益处增加。PEGASUS试验(n = 80)表明,与eCulizumab相比,使用pegcetacoplan的处理与统计学意义和临床意义上有意义的变化相关(平均差= 3.84 g/dl; 95%置信区间[CI],2.33至5.34 g/dl;避免了输血,在Pegcetacoplan ARM中更常见(85.4%对患者的15.4%;调整后的风险差异= 62.5%; 95%CI,48.3%至76.8%)。患者表示需要有效控制血管内溶血(IVH),减少EVH,改善贫血,减少或消除输血需求并改善疲劳和生活质量的治疗。CDEC得出的结论是,Pegcetacoplan治疗满足了患者在改善贫血和减少输血需求方面确定的一些需求。
95% CI 95% 置信区间 AE 不良事件 AHRQ 医疗保健研究与质量机构 AML 急性髓系白血病 ECOG 东部肿瘤协作组 EORTC QLQ-C30 欧洲癌症研究与治疗组织生活质量问卷 EQ-5D-5L EuroQol-5 Dimensions-5 Levels ESA 红细胞生成刺激剂 FACIT 慢性病治疗功能评估 G-CSF 粒细胞集落刺激因子 HCRU 医疗资源利用 HIB 高输血负担 HI-E 血液学改善-红细胞 HMA 低甲基化剂 HR MDS 高危 MDS IPSS 国际预后评分系统 IPSS-R 国际预后评分系统修订版 IWG 国际工作组 LIB 低输血负担 LR MDS 低危 MDS MDS 骨髓增生异常综合征 N 数量 NA 不适用 NR 未报告 RA 难治性贫血 RAEB-1难治性贫血伴原始细胞过多 1 型 RARS 难治性贫血伴环铁粒幼细胞 RBC 红细胞 RBC-TI 红细胞输血独立性 RCMD 难治性多系发育不良性血细胞减少症 RS- 环铁粒幼细胞阴性 RS+ 环铁粒幼细胞阳性 SCT 干细胞移植 SD 标准差 SE 标准误差 sEPO 血清促红细胞生成素 SQ 皮下 TI 输血独立性 WHO 世界卫生组织