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FGF7是与银屑病皮炎有关的连锁性肠炎发作的必不可少的介质
il-17a在牛皮癣和银屑病关节炎（PSA）中起重要作用。然而，在PSA中皮肤和关节表现之间的致病关联尚未完全了解。在这项研究中，我们最初观察到IL-17a和FGF7在小鼠息培养基中诱导了内侧软骨骨化。重要的是，通过治疗对FGF受体2IIIB的阻断抗体的治疗，通过IL-17A刺激对内向骨骨的反应强烈抑制，该抗体是FGF7的受体，这表明FGF7在内核中的下流因子是IL-17a的下游因子，这是IL-17A的一个下游因素。接下来，使用动物PSA模型，抗FGF受体2IIIB抗体的给药可显着抑制连锁性肠炎，而不是皮肤炎。总体而言，我们的发现表明，PSA皮炎中的IL-17a增强诱导了联合源中FGF7水平的升高，并导致FGF7信号在PSA中的Anky-Onky-Onto-Ontroling Enthesis发育中发挥非冗余作用。
FT-002的试点基因治疗研究的初步安全性和功效引起的RPGR基因突变相关的X连锁性视网膜炎
疾病背景：X连锁性视网膜炎色素（XLRP）是一种严重的RP形式，其特征是夜失明，视力降低，外围视野的进行性恶化，并在40多岁后最终成为法律上的盲人。色素炎的变体GTPase调节剂（RPGR）基因占XLRP的70％以上，所有RPS的病例约为15％。RPGR ORF15的突变会导致RPGR ORF15蛋白质的截断以及其功能的损害或损失，从而导致OPSIN对光感受器内部节段或内质网的错误定位，这反过来会导致光感受器细胞的失败至关重要。RPGR-XLRP患者的患病率估计为男性为3.4-4.4/100,000，在美国和欧洲估计有20,000名患者，在中国有50,000名患者。
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von Krusenstiern L，Liu J，Liao E，Gow JA，Chen G，Ong T，Lotery AJ，Jalil A，Lam BL，Maclaren RE，Xirius Part 1研究小组Xolaris研究小组。与X连锁性视网膜炎与RPGR基因变异的X连锁性视网膜炎相关的视网膜敏感性变化。PMID：36757689 PMCID：PMC9912164）。JAMA Ophthalmology，2023，141（3）：275-283 Valastro A，Romano F，Salvetti AP，Choroideremia中的黄斑新生血管化。（PMID：36997407）。眼科。视网膜，2023，7（7）：604 Romano F，Boon CJF，Invernizzi A，Bosello F，Casati S，Casati S，Zaffalon C，Riva E，Bertoni AI，Agarwal A，Agarwal A，Kalra G，Cozzi M，Cozzi M，Staurenghi G，Salvetti G，Salvetti AP。在广泛的黄斑萎缩中具有伪曲霉样外观（EMAP）中的微量精度和成像之间的相关性。（PMID：37824814）。视网膜（宾夕法尼亚州费城），2023年Romano，Francesco MD *； Cozzi，Mariano MSC *;戴维德（Davide）MD *的Monteduro *; Oldani，Marta MD *; Boon，Camiel J. F. MD，博士，FEBO†，‡;乔瓦尼（Giovanni）医学博士Staurenghi，Farvo *;萨尔维蒂（Anna Paola）医学博士。 自然过程和类似伪曲鲁森的外观的广泛黄斑萎缩的分类。 视网膜43（3）：P 402-411，2023年3月。视网膜（宾夕法尼亚州费城），2023年Romano，Francesco MD *； Cozzi，Mariano MSC *;戴维德（Davide）MD *的Monteduro *; Oldani，Marta MD *; Boon，Camiel J. F. MD，博士，FEBO†，‡;乔瓦尼（Giovanni）医学博士Staurenghi，Farvo *;萨尔维蒂（Anna Paola）医学博士。自然过程和类似伪曲鲁森的外观的广泛黄斑萎缩的分类。视网膜43（3）：P 402-411，2023年3月。
截至2025年1月22日开发的精选创新药物
*这并不是所有管道计划和资产的完全详尽的清单。该管道包括当前通过临床试验进行的资产以及监管机构正在审查的资产。包含在管道中是基于这些计划和资产的当前状态，并不能保证继续投资。此信息截至2025年1月22日，据公司所知。Johnson＆Johnson没有义务更新此信息。*AC免疫ACI-35.030。战略合作伙伴关系，合作和许可安排-Milvexian：Bristol Myers Squibb； X连锁性视网膜炎色素（AAV-RPGR）：Meiragtx; JNJ-1887：Hemera Biosciences； Rilpivirine和Cabotegravir的长作用HIV可注射治疗方案：VIIV Healthcare； expec：sanofi; Remicade和Simponi/Simponi Aria：Schering-Plough（爱尔兰）公司，Merck＆Co.，Inc。和Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation的子公司； Tremfya：Morphosys AG； JNJ-2113：主角治疗； tau疫苗：AC免疫SA； JNJ-1813：Addex Pharmaceuticals； Imbruvica：AbbVie Company Pharmacyclics，LLC； Zytiga：国际BTG； Darzalex和Darzalex Faspro； genmab a/s;鲍尔弗斯：astex Pharmaceuticals； Erleada：加利福尼亚摄政王和纪念Sload Kettering； Carvykti：传奇生物技术； Akeega：Tesaro，GSK内以肿瘤学为重点的业务； Lazertinib：Yuhan Corporation； Puobody平台双特异性抗体程序：GenMAB A/S；增强平台； Halozyme Therapeutics； XmAb CD28双特异性抗体； Xencor; IPSC衍生的嵌合抗原受体（CAR）NK和T-Cell产品候选者：命运治疗； Uptravi和Opsumit：Nippon Shinyaku（日本联合宣传）； JNJ-1459：X- Chem
美联储的生物技术执法工作太重了
最近涉及加利福尼亚生物技术超负质的联邦政府解决方案是美国司法部重力执行联邦反赔偿法规的最新示例，该方法如何惩罚和削弱使患者受益的行为，并造成欺诈和虐待的风险很小。2023年12月的Ultragenyx False索赔法案解决协议解决了索赔，最初是由举报人提出的，该协议涉及由Ultragenyx赞助的基因测试计划。[1]根据政府的指控，Ultragenyx通过未公开的测试实验室赞助了一项测试计划，以测试与罕见疾病相关的基因，称为X连锁性低磷酸血症。据称，超负型涵盖了合格患者的测试成本，并从实验室收到某些测试数据的薪水，其中一些用于销售其XLH指示的产品Crysvita将其销售给处方者。[2]为了解决该案件的干预，司法部辩称，这一行为是AK的，并引起了违反虚假索赔法的行为。在越来越多的DOJ审查基因测试计划的审查中，定居点就会出现。2月26日，生物技术生物学生物学药品公司宣布已收到来自司法部的传票，要求其两种疗法（Vimizim and Naglazyme）的赞助测试有关的某些文件。同样在2月下旬，马萨诸塞州的代理美国律师约书亚·利维（Joshua Levy）表示，他的办公室正在积极监视“涉及基因测试的回扣计划[。]” [3]在这种不确定的景观中，解决方案协议对缺乏计划遵守计划的明确指导的行业参与者的依据，并且在很大程度上不得不猜测政府的主要问题。和该领域执行活动的上升是在美国食品药品监督管理局继续努力激励制药公司部署
叉质：靶向基因递送：地点
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使用慢病毒载体的造血干细胞基因治疗的现状...
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