退缩

CRISPR/Cas9 基因组编辑：杜安退缩综合征的未来治疗方法

杜安退缩综合征 (DRS) 的特征是眼球运动受限。其原因之一是 CHN1、MAFB 或 SALL4 基因突变。如今，DRS 的治疗仅限于戴眼镜、遮挡和手术。然而，这种治疗无法治愈疾病的遗传问题。另一种值得考虑的治疗策略是 CRISPR/Cas9，这是一种用于进行基因编辑的工具，具有广泛的应用范围，包括治疗遗传疾病。我们使用 CCTop 网站在计算机上制作了 sgRNA，作为使用 CRISPR/Cas9 治疗 DRS 的第一步。通过计算 sgRNA、进行测试和分析结果，CRISPR/Cas9 可以修复基因突变。目前，尚无关于在 DRS 中使用 CRISPR/Cas9 的报道。因此，这项研究将作为使用 CRISPR/Cas9 治疗 DRS 的起点非常有用。但还需通过体内、体外及临床试验研究进一步验证。