高度预测

仅供个人使用

澳大利亚墨尔本； 7月23日和美国纽约； July 22, 2024: Mesoblast Limited (ASX:MSB; Nasdaq:MESO), global leader in allogeneic cellular medicines for inflammatory diseases, announced that the United States Food and Drug Administration (FDA) has accepted its Biologics License Application (BLA) resubmission for Ryoncil ® (remestemcel-L) in the treatment of children with steroid-refractory acute graft versus host disease （SR-AGVHD）。 FDA认为重新提交是完全响应，并且中材细胞预计在FDA的处方药物用户费用法案（PDUFA）目标日期为2025年1月7日。。 MESOBLAST于2024年7月8日在2024年3月底通知FDA后，剩下的CMC（化学，制造和控制）项目涉及剩余的CMC（化学，制造和对照）项目，此外，在附加的考虑之后，3阶段3阶段研究MSB-GVHD001的可用临床数据足以支持拟议的Bla for remeStem cell-sric for pediacter pediactric for pediactic for pediacter for s. 在2023年5月，FDA对Remestemcel-L进行了许可前检查（PLI），这并未导致发行任何表格483。 “我们很高兴FDA接受了我们的BLA重新提取以进行审查，并期待Ryoncil对SR-AGVHD儿童的潜在批准，” Mesoblast首席执行官Silviu Itescu博士说。 关于Ryoncil®（Remestemcel-L）中材细胞的铅产品候选者Ryoncil®（Remestemcel-L）是一种研究性治疗，包括培养的培养物扩展的间充质基质细胞，这些间充质基质细胞源自不相关供体的骨髓。 它是针对一系列静脉输注的患者给药的。澳大利亚墨尔本； 7月23日和美国纽约； July 22, 2024: Mesoblast Limited (ASX:MSB; Nasdaq:MESO), global leader in allogeneic cellular medicines for inflammatory diseases, announced that the United States Food and Drug Administration (FDA) has accepted its Biologics License Application (BLA) resubmission for Ryoncil ® (remestemcel-L) in the treatment of children with steroid-refractory acute graft versus host disease （SR-AGVHD）。FDA认为重新提交是完全响应，并且中材细胞预计在FDA的处方药物用户费用法案（PDUFA）目标日期为2025年1月7日。MESOBLAST于2024年7月8日在2024年3月底通知FDA后，剩下的CMC（化学，制造和控制）项目涉及剩余的CMC（化学，制造和对照）项目，此外，在附加的考虑之后，3阶段3阶段研究MSB-GVHD001的可用临床数据足以支持拟议的Bla for remeStem cell-sric for pediacter pediactric for pediactic for pediacter for s.在2023年5月，FDA对Remestemcel-L进行了许可前检查（PLI），这并未导致发行任何表格483。“我们很高兴FDA接受了我们的BLA重新提取以进行审查，并期待Ryoncil对SR-AGVHD儿童的潜在批准，” Mesoblast首席执行官Silviu Itescu博士说。关于Ryoncil®（Remestemcel-L）中材细胞的铅产品候选者Ryoncil®（Remestemcel-L）是一种研究性治疗，包括培养的培养物扩展的间充质基质细胞，这些间充质基质细胞源自不相关供体的骨髓。它是针对一系列静脉输注的患者给药的。ryoncil具有免疫调节特性，可以抵消通过抑制效应T细胞的激活和增殖而与SR-AGVHD相关的炎症过程，从而下调了促炎性细胞因子的产生，并使抗炎细胞募集抗炎细胞对涉及组织的募集。fda授予了Remestemcel-l快速指定，这是一种促进对填充未满足医疗需求的严重状况的开发和加快疗法的审查的过程，以及对治疗严重状况的药物的优先审查指定，并在现有治疗方面提供了重大的安全性或有效性。关于Ryoncil®的第三阶段试验（Remestemcel-L）在患有类固醇 - 难受性急性移植与宿主疾病的儿童中，在54名儿童（89％C/D级）中，在美国20个中心（89％C/d）进行了3阶段研究GVHD001/002，在美国，Ryoncil中的ryoncil中有54名儿童（89％C/d）在Ryoncil中被用作儿童的第一个治疗，用于用于响应属于属于类的儿童。1该试验符合其预先指定的主要终点，第28天的总响应（OR），70.4％对45％，p = 0.0003。在第28天的总体反应高度预测了在第100天的生存率提高（87％，而未达到第28天或p = 0.0001的患者为47％）。与来自西奈山急性GVHD国际财团（魔术）的同时数据库的一组匹配的对照组相比，接受了最佳可用疗法治疗，对Ryoncil的治疗获得了高等日期或（70％vs 43％）和高等日期100（74％vs 57％）。对中棉3阶段试验的25名儿童的结局的研究和27名对照儿童接受了魔术数据库的最佳治疗，包括ruxolitinib，显示67％的高风险儿童（地图得分> 0.29），他们获得了28天后的回应，并且在180天之后就活着，并且仅在魔法中与10％的魔术相比，这两种魔术相比仅为10％。