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使用 PBGENE-PMM 转移异质体：针对 m.3243A>G 相关线粒体肌病的基因编辑疗法

本演示文稿包含前瞻性陈述，任何相关演示文稿也可能包含前瞻性陈述，其含义符合 1995 年《私人证券诉讼改革法》的规定。公司打算让此类前瞻性陈述受到《1933 年证券法》（经修订）第 27A 节和《1934 年证券交易法》（经修订）第 21E 节中前瞻性陈述的安全港条款的约束。本文和任何相关演示文稿中包含的所有与历史事实无关的陈述均应被视为前瞻性陈述，包括但不限于有关我们候选产品和基因编辑方法的临床前和临床开发、研究进展和预期安全性、有效性和益处的陈述，包括编辑效率、确定的结果、治疗编辑、安全性和差异化方面； ARCUS 基因编辑方法在治疗 m.3243 相关 PMM、常见缺失（del_mtDNA 4977）和 m.5024C>T 方面的治疗潜力，包括 ARCUS 以高特异性优先靶向和消除突变型 m.3243G、del_mtDNA 4977 和 m.5024C>T mtDNA 的能力，且没有脱靶活性，CTA 和/或 IND 申请的预期时间，mitoARCUS 转移异质体的能力，以及我们基因编辑​​方法的预期安全性、有效性和益处；ARCUS 核酸酶对基因插入、大基因缺失、线粒体基因编辑和其他复杂基因编辑方法的适用性；以及调控过程的预期时间。在某些情况下，您可以通过“目标”、“预期”、“方法”、“相信”、“考虑”、“可能”、“旨在”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“看起来”、“可能”、“使命”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“承诺”、“追求”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语或表达来识别前瞻性陈述，或者这些词语或类似词语或表达的否定形式旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都使用这些词语或表达。