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2024年11月21日亲爱的右综合症社区
本周早些时候，我们分享了一个在我们正在进行的RETT综合征的1/2阶段临床试验中接受3E15 VG剂量NGN-401基因治疗的女孩。可悲的是，她因罕见且威胁生命的高炎性综合征与全身暴露于高剂量的AAV基因疗法有关的并发症去世。整个神经团队都向她的家人和亲人致以最深切的哀悼，并希望他们在没有宝贵的孩子的情况下度过生活。虽然这对社区中的每个人来说都是沉闷的时刻，但Neurogene的使命是提出新的治疗方法来帮助Rett综合征影响的家庭，这是坚定不移的。
2024年11月18日，亲爱的右综合症社区，...
•上周，我们宣布我们意识到了一个与治疗有关的严重不良事件（SAE），该女孩在2024年11月5日以3E15 VG剂量接受NGN-401的女孩中。•她随后有一种全身性高炎症综合症的迹象，这是一种罕见且威胁生命的免疫反应，已据报道，全身暴露于高剂量的AAV基因疗法。•她处于危急状态，案件正在继续发展。“我们为家庭感到非常难过。虽然没有话可以为她的家人提供安慰，但我们要求Rett综合征社区加入我们，向她的家人，朋友和照顾她的敬业的临床医生发出衷心的想法。“我们的临床试验中参与者的安全是我们在为这种毁灭性疾病的解决方案时的首要任务。”