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优化ABE和GRNA以纠正G6PC-R83C突变
糖原储存疾病IA型（GSDIA）是由G6PC基因突变引起的常染色体隐性疾病，它破坏了葡萄糖稳态中的关键酶G6Pase 1。GSDIA患者患有低血糖，肝脏和肾脏的糖原和脂肪的积累，导致肝肿大和肾肿大。无法治愈。急性致命的低血糖，但肾脏疾病和肝细胞癌的长期并发症并未解决。与GSDIA相关的两个最普遍的G6PC突变是R83C和Q347X，均包含单个G> A的过渡突变。腺嘌呤碱基编辑器（ABES）可以使用基因组DNA中A•T到G•C的编程转换，并且原理可以用来精确纠正这些突变。在这里，我们设计了新颖的腺嘌呤基础编辑器（ABE）变体，以验证GSD1A的临床模型。
BMT FLEET TECHNOLOGY LIMITED 5383C.FR 断裂...
图 2.1：拟议项目概况......................................................................................................................4 图 3.1：BMT FTL 提供的结构模型样本......................................................................................7 图 3.2：ABS B 级钢板（T-L 方向）-中间和 QS 速率转换曲线..................................................................................................................8 图 3.3：ABS EH 36 级钢板（T-L 方向）-中间和 QS 速率转换曲线.........................................................................................................9 图 3.4：涵盖所测试船板等级的 NDT 和 0.2 mm CTOD 转变温度之间的关系 [Pussegoda 等，1996] .............................................................................10 图 3.5：真实应力与