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AAV亲和力色谱法的生产力优化和过程计算
使用重组腺相关病毒（RAAV）作为基因疗法的递送方法，继续使用数百项正在进行的临床试验和一些最近的批准成功。RAAV应用的多样性范围从影响小患者人群的罕见疾病到更普遍的遗传性疾病，例如血友病。剂量从〜4E11 VG/眼睛的视网膜下给药到3.5E14 VG的剂量差异很大[1]。从制造业的角度来看，该领域已转向了Raav的生产和纯化方法。上游方法通常使用HEK293细胞的转染，并且滴度通常在1-2e10 Vg/ml中使用，尽管最近报道了2000 l量表的高达6E11 VG/mL的较高滴度[2]。大剂量和/或患者种群需要这些较高的滴度来满足这些疗法的需求并降低成本。对于RAAV纯化，该领域的大多数已移至使用亲和力捕获色谱步骤[3]的可扩展过程，并通常使用Poros™Capturelect™AAVX树脂。在这项工作中，利用了多种AAV血清型的动态结合能力（DBC）数据，以估算使用AAVX树脂的最佳生产力。对符合最大处理时间和树脂利用率的过程条件和柱几何形状的分析，用于两种情况，代表了用于临床制造的当前滴度和用于商业制造量表的高滴度。
Gopure™96孔筛选板用于基因疗法...
™AAVX 96-井筛选板旨在帮助开发与腺相关病毒（AAV）的纯化过程。树脂骨架由交联的聚（苯乙烯 - CO- divinylbenzene）组成，其独特的孔结构优化了用于快速质量传输和色谱法。粒子表面涂有交叉链接的多羟基化聚合物。用亲和力配体进一步衍生该涂层，该配体是单个域单特异性抗体片段。这些亲和力树脂可以以较高的纯度和较高的流速下降，从而实现单个步骤色谱纯化。在96-井板格式中，树脂在每个孔中始终分布。96井板允许并行快速筛选多个色谱条件。