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- Duchenne肌肉营养不良症（DMD）是一种罕见的，限制生命的，进步的儿童疾病，影响3500-5,000名活着的男性出生。它的特征是进行性肌肉无力和由于缺乏引起骨骼肌和心脏肌肉变性的肌营养不良蛋白蛋白而浪费。受影响的个体由于腿部和骨盆肌肉的近端肌肉无力而无法奔跑和跳跃。dMD是由于X染色体上的肌营养不良蛋白基因突变而发生的，该基因的X染色体通常发挥作用以产生肌营养不良蛋白，这是肌肉细胞的结构蛋白。肌营养不良蛋白基因中的突变导致肌营养不良蛋白蛋白缺失或缺陷，导致DMD患者出现的进行性症状。- 糖皮质激素是DMD中使用的主要药理治疗选择。2018年DMD治疗指南支持使用糖皮质激素，因为它们是目前可用于减缓肌肉力量下降和功能下降的唯一药物，进而降低了脊柱侧弯的风险并稳定肺功能。试验表明，用泼尼松以0.75 mg/kg的剂量治疗肌肉力量，每天最多6个月。卧床患者中糖皮质激素的目的是保存行动和最小化心脏，呼吸道和骨科并发症的目标。持续治疗患者变为非胸腔，已经显示出进行性脊柱侧弯和肺功能测试稳定的风险降低。但是，它是
SARVODAYA DEVELOPMENT FINANCE PLC 2023/24 年度报告
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比利时RPE65相关的遗传性视网膜营养不良症的结果在用voretrigene Neparvovec治疗后6个月| IOV | Arvo期刊
结论：对于红色，蓝色和白光，可以看到光敏度的统计学显着增加。另外，GVF尺寸在使用对象
ARVO 关于在眼科和视觉研究中使用动物的声明
1. 简介 视觉和眼科研究拓展了我们对神经系统的了解，为发现预防失明和改善人类和动物视力的新疗法铺平了道路。目前，还没有能够充分重现眼睛和大脑中复杂且错综复杂的生物系统的结构和功能的计算机或体外模型。因此，对活体动物进行研究对于视觉临床和基础研究的许多领域的持续进步至关重要。因此，在研究中正确使用动物是对改善人类和动物生活的光荣而重要的贡献。我们对人道对待动物的关注迫使我们始终确立对人类和动物健康的潜在益处大于动物生命的代价。因此，视觉和眼科研究协会等科学协会必须制定人道使用实验动物进行研究的指南。本文件的其余部分提供了人道对待和道德使用动物进行视觉研究的指南。这些准则基于生物医学研究界普遍认为可接受且合理的指导方针，适用于负责视觉研究中人道、道德地照顾和使用动物的研究人员。讨论主要涉及吸热（温血）脊椎动物，但这些原则可以普遍应用。涉及使用任何物种的伦理问题都应考虑其中枢神经系统的复杂性及其对环境的明显意识。