铁对于支持能量代谢,线粒体功能和维持细胞氧化还原电位至关重要。过量不稳的铁可以在线粒体中产生活性氧,如果未检查,可以导致持续的氧化应激和最终的细胞死亡。帕金森氏病(PD)和多系统萎缩(MSA)是神经退行性疾病,其特征是局部过量的脑铁和导致的病理领域氧化应激,从而导致铁结合小分子的临床试验以治疗其治疗。ath434是一种具有中度铁亲和力(K D 10 -10)[1]的小分子候选药物,可促进细胞铁外排,减少过量的脑铁和聚集的α-突触核蛋白,可提高神经元的存活,并恢复小鼠PD和MSA模型的运动性能。ATH434目前正在2阶段MSA试验中。div> divprone(DFP)是一种高铁亲和药物(K D 10 -21)[2,3]批准用于治疗全身铁超负荷疾病的批准。由于DFP旨在减少细胞铁储存,因此它具有健康细胞中适应不良的药理作用的潜力[4]。DFP也证明了临床前PD模型的功效。但是,鉴于其现成的大脑进入和高铁亲和力,所需的剂量高于预期,这表明ATH434可能具有独特的有益特性。