ActRIIA

卫生技术简报 2022 年 6 月

Sotatercept (ACE-011) 是一种首创的新型融合蛋白，由人类激活素受体 IIA 型胞外域与人类 IgG1 的 Fc 域融合而成。1 在体内，称为激活素的蛋白质附着在称为 ActRIIA 的受体（靶标）上，以刺激构成血管的细胞生长。这些受体被认为在 PAH 患者中过度活跃。Sotatercept 是 ActRIIA 的复制品，由于它也附着在激活素上，因此可以阻止它们激活受体。通过这种方式，Sotatercept 有望减少新血管细胞的生长，从而减少血管变窄和增厚，从而改善疾病症状。2 Sotatercept 目前正处于 III 期临床开发阶段，用于治疗成年 PAH 患者。在 III 期临床试验 (STELLAR，NCT04576988) 中，索他西普以皮下给药的方式给药，起始剂量为 0.3 mg/kg，目标剂量为每 21 天 0.7 mg/kg，外加背景 PAH 治疗。3